Eteplirsen的主要成份是什么
病情描述:Eteplirsen的主要成份是什么
展开2024-07-13 13:53:25
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好问题
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Eteplirsen的主要成份是什么,Eteplirsen(Eteplirsen)主要成份为:磷酸核糖核苷酸。化学名称:3'-{2-[2-(7,8-Diaminopurin-2-yl)ethoxy]ethyl}-N,N-dimethylpropan-1-amine。分子式:C364H569N177O122P30。分子量:10305.7。
特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症的药物,它的主要成分是一种核酸药物。通过研究特立生的主要成分,我们可以更好地了解它在治疗杜氏肌营养不良症方面的作用机制以及对患者的影响。
特立生的主要成分是一种称为磷酸单核苷酸的核酸药物,它通过特定的机制作用于杜氏肌营养不良症的患者。以下是关于特立生主要成分的一些重要信息:
1. 磷酸单核苷酸(PMO):核酸药物的主要成分
磷酸单核苷酸(PMO)是特立生的主要成分之一,它是一种核酸药物,通过干扰基因转录和蛋白质合成来改变细胞内的生物学过程。在杜氏肌营养不良症患者中,PMO的作用是修复或减缓由于缺乏某种蛋白质而导致的肌肉功能受损。
2. RNA干扰(RNAi)机制:特立生的作用原理之一
特立生的主要成分通过RNA干扰(RNAi)机制发挥作用。RNAi是一种细胞内的基因调控机制,通过介导mRNA的降解或抑制来抑制特定基因的表达。在杜氏肌营养不良症中,特立生的主要成分通过RNAi机制干扰某些基因的表达,从而减轻疾病的症状。
3. 抑制剪接体的作用:特立生的另一作用机制
除了RNAi机制外,特立生的主要成分还通过抑制剪接体的活性来发挥作用。剪接体是参与mRNA剪接过程的重要蛋白质复合物,特立生的主要成分通过干扰剪接体的活性,调节mRNA的剪接,从而影响相关基因的表达,减轻杜氏肌营养不良症患者的症状。
特立生的主要成分是一种核酸药物,通过多种机制作用于杜氏肌营养不良症患者的症状。通过研究和了解特立生的主要成分,我们可以更好地理解这种药物的治疗机制以及对患者的疗效和安全性。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药