Eteplirsen在国内上市了吗
病情描述:Eteplirsen在国内上市了吗
展开2024-06-15 10:03:38
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好问题
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陈志明
问药网药师
Eteplirsen在国内上市了吗,Eteplirsen(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。
在杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的治疗领域,特立生(Eteplirsen)是一种备受关注的药物。这种药物曾在一些国家获得批准,并在临床试验中显示出一定的疗效。但在国内,特立生是否已经上市呢?接下来我们来了解一下。
特立生是一种针对DMD的基因治疗药物,它通过促进肌体内的蛋白质合成来延缓肌肉退化。由于其技术复杂性和治疗成本较高,特立生的上市一直备受关注。
1. 特立生的临床试验成果
特立生经过多项临床试验,部分结果显示其能够延缓DMD患者病情的进展,提高患者生活质量。这些试验结果引起了许多患者和家属的期待,也为其在国内上市提供了一定的基础。
2. 国内审批情况
截至目前,特立生在国内尚未获得药品监管部门的正式批准。这可能与国内的审批流程、临床数据的认可等因素有关。因此,虽然该药物在国外取得了一定的成功,但在国内市场的推广依然面临着一些挑战。
3. 患者与家属期待
许多DMD患者及其家属希望能够早日在国内获得特立生的治疗,以改善患者的生活质量并延缓病情的恶化。他们持续关注着特立生在国内的审批进展,期待这一药物能够尽快在国内上市。
4. 未来展望
尽管特立生在国内尚未上市,但随着医药科技的不断发展和国内审批流程的优化,相信将来这种治疗DMD的创新药物会在国内得到更多关注和支持。同时,也期待更多类似药物的研发与推广,为DMD患者带来更多治疗选择和希望。
总的来说,特立生在国内尚未上市,但其临床试验成果和国外成功经验为其在国内的推广奠定了基础。患者及其家属对其上市抱有期待,希望能够早日在国内获得这一治疗药物的帮助。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药