奈多西兰(nedosiran)安全性如何
病情描述:奈多西兰(nedosiran)安全性如何
展开2024-05-10 11:01:27
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好问题
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黄斌
问药网药师
奈多西兰(nedosiran)安全性如何,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
奈多西兰(nedosiran)是一种新型药物,被广泛用于治疗原发性高草酸尿症(PH1)。这种罕见的遗传性疾病会导致草酸在尿液中的异常积聚,可能引发肾结石和肾功能受损。对于患有伴终末期肾病的患者来说,奈多西兰可能是一种希望。本文将探讨奈多西兰的安全性。
1. 奈多西兰的基本信息
奈多西兰是一种RNA干扰(RNAi)药物,通过抑制肝脏中的干扰RNA活性以降低草酸合成酶(AGXT)的产生,从而减少草酸在尿液中的积聚。这种药物需要通过注射给予患者,并经过临床试验证实了其在PH1患者中的疗效。
2. 临床试验结果
根据临床试验的数据显示,奈多西兰在治疗原发性高草酸尿症方面表现出良好的疗效和安全性。在试验中,患者接受奈多西兰治疗后,草酸水平显著下降,可改善肾功能,并减少肾结石发作的风险。与安慰剂相比,奈多西兰具有显著的优势,并且耐受性良好。
3. 低频不良反应
根据研究结果,奈多西兰的不良反应发生率较低,并且大多数不良反应是轻度或中度的。常见的不良反应包括注射部位的疼痛、红肿和皮肤瘙痒等。严重的不良反应非常罕见,但在使用奈多西兰时还是应该密切监测患者的病情和过敏反应。
4. 预防措施和注意事项
在使用奈多西兰之前,医生将对患者进行评估,并将考虑各种因素,如患者的病情严重性、药物的潜在风险和益处。患者应严格按照医生的处方使用奈多西兰,并定期复诊以监测病情和药物疗效。如果出现任何不良反应或症状加重,应及时告知医生。
总结起来,奈多西兰作为一种治疗原发性高草酸尿症的药物,具有良好的安全性。临床试验结果显示,它能有效降低草酸水平,改善肾功能,并减少肾结石的风险。虽然可能发生一些轻度的不良反应,但严重的不良反应很罕见。在使用奈多西兰之前,患者应该与医生进行充分的讨论和评估,并遵循医生的指导,定期监测疗效和病情变化。
功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 建议用量 Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。 如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。 二、 管理 医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。