Eteplirsen国内有没有上市
病情描述:Eteplirsen国内有没有上市
展开2024-05-08 09:59:46
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好问题
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陈志明
问药网药师
Eteplirsen国内有没有上市,Eteplirsen(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。
在医学界,杜氏肌营养不良症一直是一种挑战性的遗传性疾病。而依特立生(Eteplirsen)作为一种新型的药物治疗方案,给患者和家人带来了新的希望。那么,在国内,Eteplirsen是否已经上市呢?
依特立生(Eteplirsen)国内的上市情况
1. 杜氏肌营养不良症背景
杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男性。患者在儿童时期就会出现进行性肌肉无力和退化,导致生活质量严重下降,甚至生命受到威胁。
2. Eteplirsen的作用机制
Eteplirsen是一种经过基因修饰的药物,通过促进肌肉细胞中缺失的蛋白质的合成,从而减缓肌肉退化的速度,延缓疾病的进展。
3. 国内上市情况
截至目前,Eteplirsen在国内尚未获得上市许可。尽管在国外部分地区已经得到批准并应用于临床实践,但在国内的上市进程仍然面临一些挑战。
4. 面临的挑战
在国内,新药上市需要经过严格的审批程序,包括临床试验数据的充分证明以及药品安全性和有效性的评估。因此,Eteplirsen要在国内上市,需要克服诸多挑战,包括相关的法规和审批流程。
结语
尽管Eteplirsen在国外已经被证明对杜氏肌营养不良症的治疗具有积极的效果,但在国内的上市仍然需要时间和努力。对于患者和家人来说,我们期待着更多的新药能够进入国内市场,为他们带来更多的治疗选择和希望。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药