奈多西兰(Rivfloza)治疗功效怎样
病情描述:奈多西兰(Rivfloza)治疗功效怎样
展开2024-05-05 17:31:36
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好问题
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黄斌
问药网药师
奈多西兰(Rivfloza)治疗功效怎样,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
奈多西兰(Rivfloza)是一种用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的药物。它具有显著的治疗功效,能够有效地控制疾病症状并改善患者的生活质量。以下是对奈多西兰治疗功效的一些详细介绍:
1. 减少草酸水平
奈多西兰在治疗原发性高草酸尿症方面表现出色。该药物能够抑制体内一种名为3-磷酸甘油酸脱氢酶(GAPDH)的酶的活性,从而阻断草酸的合成过程。通过减少草酸的生成,奈多西兰能够有效地降低血浆和尿液中的草酸水平,减轻疾病对肾脏和其他器官的损害。
2. 缓解症状
高草酸尿症患者常常会面临尿结石、尿路梗阻和肾功能损害等症状。奈多西兰能够帮助减少草酸在尿液中的浓度,从而减轻这些症状的严重性。患者在使用奈多西兰后通常会发现尿结石的发作频率降低,尿路通畅,肾功能逐渐改善,从而提高生活质量。
3. 预防并发症
原发性高草酸尿症是一种慢性代谢性疾病,长期未得到有效治疗容易导致肾功能衰竭等严重并发症。奈多西兰的治疗可以帮助患者降低草酸水平,减少尿路梗阻的发生,并且减缓肾脏功能的恶化。通过及时开始使用奈多西兰治疗,患者可以预防并发症的发生,延长肾功能的维持时间。
4. 方便的给药方式
奈多西兰是一种靶向RNA干扰技术开发的药物,通过亚减数性胚胎干细胞制备。它的给药方式非常方便,可以通过皮下注射每3个月一次进行。这种给药方式不仅方便患者的使用,也提高了患者的依从性,确保了药物治疗的持续性。
综上所述,奈多西兰是一种治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的有效药物。它通过抑制草酸的合成和降低草酸水平,减轻症状,预防并发症的发生,并且具有方便的给药方式。对于患有该疾病的患者来说,奈多西兰的出现为他们带来了更好的治疗选择和生活质量的改善。
功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 建议用量 Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。 如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。 二、 管理 医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。