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奈多西兰(Rivfloza)治疗功效怎样

病情描述:奈多西兰(Rivfloza)治疗功效怎样

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2024-05-05 17:31:36

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医生回答

黄斌

问题分析:

奈多西兰(Rivfloza)治疗功效怎样,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰(Rivfloza)是一种用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的药物。它具有显著的治疗功效,能够有效地控制疾病症状并改善患者的生活质量。以下是对奈多西兰治疗功效的一些详细介绍:

1. 减少草酸水平

奈多西兰在治疗原发性高草酸尿症方面表现出色。该药物能够抑制体内一种名为3-磷酸甘油酸脱氢酶(GAPDH)的酶的活性,从而阻断草酸的合成过程。通过减少草酸的生成,奈多西兰能够有效地降低血浆和尿液中的草酸水平,减轻疾病对肾脏和其他器官的损害。

2. 缓解症状

高草酸尿症患者常常会面临尿结石、尿路梗阻和肾功能损害等症状。奈多西兰能够帮助减少草酸在尿液中的浓度,从而减轻这些症状的严重性。患者在使用奈多西兰后通常会发现尿结石的发作频率降低,尿路通畅,肾功能逐渐改善,从而提高生活质量。

3. 预防并发症

原发性高草酸尿症是一种慢性代谢性疾病,长期未得到有效治疗容易导致肾功能衰竭等严重并发症。奈多西兰的治疗可以帮助患者降低草酸水平,减少尿路梗阻的发生,并且减缓肾脏功能的恶化。通过及时开始使用奈多西兰治疗,患者可以预防并发症的发生,延长肾功能的维持时间。

4. 方便的给药方式

奈多西兰是一种靶向RNA干扰技术开发的药物,通过亚减数性胚胎干细胞制备。它的给药方式非常方便,可以通过皮下注射每3个月一次进行。这种给药方式不仅方便患者的使用,也提高了患者的依从性,确保了药物治疗的持续性。

综上所述,奈多西兰是一种治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的有效药物。它通过抑制草酸的合成和降低草酸水平,减轻症状,预防并发症的发生,并且具有方便的给药方式。对于患有该疾病的患者来说,奈多西兰的出现为他们带来了更好的治疗选择和生活质量的改善。

功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。

用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 建议用量  Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。    如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。  二、 管理  医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。

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奈多西兰哪些渠道可以购买

问药网

奈多西兰哪些渠道可以购买,奈多西兰(Nedosiran)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。奈多西兰是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。对于需要购买奈多西兰的患者来说,了解可靠的购买渠道是非常重要的。在下面的文章中,我们将介绍几种可以购买奈多西兰的渠道。 奈多西兰,也被称为nedosiran,是一种由化学合成的小分子药物,用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病。它通过抑制草酸合成酶的活性,减少体内草酸的产生,并有效降低草酸对肾脏的损害。现在让我们来了解一下可以购买奈多西兰的渠道。 1. 医院药房和诊所 医院药房是最常见的购买奈多西兰的渠道之一。患者可以在医生开具的处方下,到医院的药房购买奈多西兰。此外,一些特定的诊所也可能有奈多西兰的存货,因此您可以咨询您的医生或诊所以获取更多信息。 2. 药店和药房连锁店 一些药店和药房连锁店可能会有奈多西兰的供应。您可以前往当地的药店或询问药房连锁店是否有这种药物。记得携带您的处方,以便购买时提供给药剂师。 3. 在线药店 随着互联网的发展,许多在线药店提供便捷的购药服务。您可以通过在线药店订购奈多西兰,并选择送货上门的方式。确保选择信誉良好的在线药店,并遵循正规购药渠道,以确保您获得质量可靠的药物。 4. 医疗保险公司 如果您拥有医疗保险,某些保险公司可能会包含奈多西兰在其药物清单中。在这种情况下,您可以联系您的保险公司了解关于购买奈多西兰的具体信息。保险公司可以为您提供有关可接受的药店和付款程序的详细指导。 在购买奈多西兰之前,务必与您的医生进行详细咨询和讨论。他们将评估您的病情,并提供适当的处方和购买建议。此外,注意购买药物时应遵循相关法律法规,确保您从合法可靠的渠道购买。 总结起来,奈多西兰是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。您可以通过诊所、医院药房、药店和药房连锁店、在线药店以及医疗保险公司等多种渠道购买奈多西兰。确保在购买前咨询医生,并遵循正规渠道以获取合法可靠的药物。
奈多西兰(nedosiran)的价格是多少

陈志明

奈多西兰(nedosiran)的价格是多少,奈多西兰(Nedosiran)的参考价为2500元左右。奈多西兰是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。该疾病是一种罕见的遗传代谢疾病,患者体内草酸排泄过多,导致高尿酸血症和尿路结石形成。伴随着病情的进展,患者可能会发展成终末期肾病,需要进行透析或肾移植。奈多西兰被设计用于抑制草酸的合成,从而减轻病情并延缓疾病的进展。 1. 价格因素 奈多西兰是一种创新药物,研发出来的药物往往会面临高昂的价格。具体的价格取决于多个因素,包括药物的生产成本、研发投入以及市场需求等。此外,药品的价格还会受到政府监管和保险公司的影响。 2. 市场定价 在市场上,药物的定价通常是由制药公司决定的。制药公司会考虑到多重因素,包括研发费用、生产和分销成本、市场竞争以及预期的销售量等。此外,药物的疗效、安全性和创新性也会对定价产生影响。 3. 出价透明度 为了提高市场透明度,一些国家和地区要求制药公司公开药品定价信息,并进行定期公示。这样有助于医生、患者和保险公司对药物价格有更清晰的认识,并能够做出更明智的决策。 4. 患者经济支持计划 对于一些罕见病患者来说,药物的价格可能会成为他们获得治疗的障碍。因此,制药公司和政府机构通常会提供各种患者经济支持计划,以确保患者能够获得他们所需的药物治疗。 尽管奈多西兰治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病是一项重要的突破,但其具体价格可能会因市场因素和药品特性的差异而有所不同。对于具体的定价信息,建议咨询相关医疗专业人士或制药公司以获取准确的信息。此外,患者还可以与医生和保险公司合作,探讨可能的经济支持计划,以确保能够获得适当的治疗。
奈多西兰(nedosiran)的适用人群有哪些

黄斌

奈多西兰(nedosiran)的适用人群有哪些,奈多西兰(Nedosiran)适用于9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者。奈多西兰(nedosiran)是一种新型的药物,被广泛用于治疗特定人群中的一种罕见疾病:原发性高草酸尿症合并终末期肾病。原发性高草酸尿症是一种遗传性代谢紊乱疾病,会导致体内高水平的草酸积累,进而引发尿路结石、肾功能衰竭以及疼痛等严重并发症。而伴随终末期肾病的高草酸尿症患者,已经达到了肾脏功能衰竭的末期阶段,需要进行肾脏透析或移植治疗。下面将详细介绍奈多西兰在这一特定患者群体中的适用情况。 1. 原发性高草酸尿症患者 原发性高草酸尿症是由特定的酶缺陷导致的遗传性代谢紊乱疾病。在正常情况下,草酸通过相关酶的作用被分解为尿酸并排出体外。在这种疾病中,相关酶的功能受损,导致草酸在体内大量积累。奈多西兰通过针对这种酶缺陷的机制,可以降低体内草酸水平,从而减少并预防高草酸尿症引起的并发症。因此,奈多西兰成为处理原发性高草酸尿症的一种新选择。 2. 伴终末期肾病的高草酸尿症患者 终末期肾病是指肾脏功能严重受损,已经无法满足机体代谢需求,需要依赖透析或肾脏移植来维持生命的状况。在这种情况下,草酸积累对身体的危害更为明显,因为患者的肾脏已无法有效清除体内的废物和草酸。奈多西兰的作用机制使其能够通过干扰草酸代谢,降低体内草酸水平,从而改善高草酸尿症的症状和减轻对肾脏的负担。因此,奈多西兰对于伴有终末期肾病的高草酸尿症患者来说,有望成为一种有效的治疗手段。 3. 奈多西兰对其他人群的适用情况 尽管奈多西兰在原发性高草酸尿症合并终末期肾病患者中表现出良好的疗效,但在其他人群中的适用性仍需进一步研究和评估。由于这种药物的机制是特异性针对高草酸尿症相关酶的,因此奈多西兰的应用范围可能会限制在相应的疾病患者中。对于其他疾病或者一般人群而言,奈多西兰的临床效果和安全性仍需进一步的研究和验证。 奈多西兰的问世为原发性高草酸尿症合并终末期肾病患者提供了一种新的治疗选择。它的作用机制针对这一疾病的特定缺陷,有望减少草酸积累带来的并发症,并改善患者的生活质量。对于其他类型的患者而言,奈多西兰的适应症仍然需要更多的研究。相关的临床试验和实践将进一步揭示奈多西兰的疗效和安全性,为更广泛的患者群体带来希望。为了确保最佳的治疗效果和安全性,就诊医生应该对每个患者进行全面评估,并根据具体情况决定是否使用奈多西兰作为治疗选项。
奈多西兰(Rivfloza)治疗作用怎么样

李娟

奈多西兰(Rivfloza)治疗作用怎么样,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。奈多西兰(Nedosiran)是一种创新的药物,被广泛应用于原发性高草酸尿症患者的治疗中。此外,奈多西兰还可以用于伴有终末期肾病的患者。奈多西兰在这些疾病的治疗中已取得了显著的效果。本文将详细探讨奈多西兰的治疗作用。 1. 简介 奈多西兰是一种靶向小干扰RNA(siRNA)药物,通过抑制肝脏中urate oxidase酶的合成来减少尿酸的形成。这种药物通过靶向肝脏中的相关基因,并抑制基因转录和蛋白质合成,从而减少尿酸的产生。这对于原发性高草酸尿症患者来说尤为重要,因为尿酸的过度积累可能导致尿酸石的形成和疼痛。 2. 原发性高草酸尿症的治疗 奈多西兰对于原发性高草酸尿症的治疗非常有效。该疾病是一种常见的代谢性疾病,主要由于体内尿酸的生成过多,排泄不足,或两者的综合影响。高草酸尿症患者的尿酸水平通常异常升高,导致尿酸沉积在关节、肾脏和其他组织中,引发痛风和肾结石等症状。 奈多西兰作为一种创新的治疗方法,通过抑制肝脏中urate oxidase酶的合成,有效地降低了尿酸的生成。临床试验结果显示,使用奈多西兰治疗原发性高草酸尿症的患者,尿酸水平显著下降,疾病症状得到有效控制。这使得患者能够更好地控制病情,减少痛风发作和肾结石的风险。 3. 伴终末期肾病的治疗 奈多西兰还可以用于伴有终末期肾病的患者。终末期肾病是指肾功能丧失,无法维持正常生理功能的一种严重疾病。在这类患者中,尿酸的排泄能力严重下降,导致尿酸水平异常升高。高尿酸水平进一步损害肾脏功能,加重疾病进展。 奈多西兰的使用可有效降低尿酸水平,减轻对肾脏的损害,并改善终末期肾病患者的生活质量。临床研究表明,奈多西兰治疗可以显著降低尿酸水平,并改善肾脏功能。这为终末期肾病患者提供了新的治疗选择,帮助他们减缓病情进展,延长生存期。 4. 结论 奈多西兰(Rivfloza)是一种创新的药物,其治疗作用在原发性高草酸尿症和伴有终末期肾病的患者中得到了验证。通过靶向肝脏中的基因,奈多西兰成功地减少了尿酸的生成,改善了患者的症状和生活质量。该药物为患者提供了一种有效的治疗选择,帮助他们控制疾病,减少并发症的风险。使用奈多西兰治疗之前,患者应咨询专业医生并遵循其建议,以确保安全和有效的治疗效果。