Lamzede治疗效果怎么样
病情描述:Lamzede治疗效果怎么样
展开2024-05-03 09:28:05
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好问题
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黄斌
问药网药师
Lamzede治疗效果怎么样,Lamzede(velmanase alfa)用于治疗成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。对于中重度α-甘露糖苷贮积症患者,Lamzede可以作为首个长期酶替代疗法,以治疗其非神经性临床症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
对于α-甘露糖苷贮积症(alpha-mannosidosis)患者来说,Lamzede(velmanase alfa)是一种被广泛应用的治疗药物。本文将对Lamzede的治疗效果进行探讨,以帮助读者更好地了解这种药物的作用与效果。
1. 理解α-甘露糖苷贮积症
α-甘露糖苷贮积症是一种遗传性疾病,患者体内缺乏某种特定酶(α-甘露糖苷酶)的功能,导致碳水化合物分子甘露糖苷无法被正常分解和清除。这种糖苷在身体各个组织中会堆积起来,从而引发一系列的临床症状,包括智力和运动能力的退化、骨骼异常、面容异常等。
2. Lamzede的作用机制
Lamzede是一种人工合成的α-甘露糖苷酶补充剂,通过静脉注射给予患者。它的作用机制是替代患者体内缺乏的酶功能,通过分解体内堆积的糖苷,从而帮助减轻和改善α-甘露糖苷贮积症所导致的症状。
3. Lamzede的临床试验结果
临床试验是评估Lamzede的治疗效果的重要依据。一项针对α-甘露糖苷贮积症患者的多中心、随机、安慰剂对照的临床试验显示,使用Lamzede治疗的患者在一些关键指标上取得了显著的改善。比如,他们的运动功能和肺功能均有所提高,与安慰剂组相比,差异显著。此外,Lamzede还被证明能减轻一些症状,比如眼结膜炎和面部特征异常。通过这些试验结果,Lamzede的治疗效果得到了支持。
4. 药物的适应症和安全性
Lamzede目前被批准用于治疗因α-甘露糖苷贮积症而导致的体征和症状。在临床使用中,Lamzede的主要副作用是与静脉注射有关的不良反应,比如注射部位的疼痛、发红和肿胀。这些不良反应通常是暂时性和轻度的。对于患者而言,Lamzede的潜在益处通常超过了其不良反应的风险。
综上所述,Lamzede是一种有效的治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。它通过补充缺乏的酶功能,改善患者的运动能力、肺功能和一些症状,从而提高患者的生活质量。作为一种药物,Lamzede仍然需要在专业医生的指导下使用,并且患者应定期接受监测和评估,以确保治疗的安全性和有效性。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。