Lamzede的适用人群有哪些
病情描述:Lamzede的适用人群有哪些
展开2024-04-14 11:16:20
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好问题
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李娟
问药网药师
Lamzede的适用人群有哪些,Lamzede(velmanase alfa)是一种酶替代疗法,主要用于治疗α-甘露糖苷贮积症(AM)的成人和儿童患者。这种疗法被批准用于改善疾病的非中枢神经系统表现。具体来说,它适用于那些患有轻度至中度形式α-甘露糖苷缺乏症的患者。
Lamzede(velmanase alfa)是一种治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。α-甘露糖苷贮积症是一种罕见的遗传性代谢疾病,患者体内缺乏一种酶,导致甘露糖苷在细胞内无法正常分解,从而引起多种器官和系统的功能障碍。Lamzede的问世为这些患者带来了新的希望,下面将详细介绍Lamzede适用的人群。
1. α-甘露糖苷贮积症患者
Lamzede主要针对已经被确诊为α-甘露糖苷贮积症的患者。这些患者通常在婴幼儿或儿童时期开始出现症状,如生长发育延迟、消化系统问题、呼吸困难等。Lamzede通过提供人工合成的酶来弥补患者体内酶的缺乏,帮助分解甘露糖苷,从而减轻症状并改善生活质量。
2. 经过基因检测确认的患者
在决定是否使用Lamzede之前,确诊患者的基因检测结果至关重要。Lamzede主要用于治疗由于MANBA基因突变引起的α-甘露糖苷贮积症。只有经过基因检测确认的患者,证实MANBA基因突变与其病症相关,才适合接受Lamzede治疗。
3. 年龄适宜的患者
Lamzede的使用限制在特定的年龄范围内。目前,Lamzede适用于2岁及以上、体重不低于10公斤的患者。确保患者年龄的适宜和体重的要求能够保证药物的有效性和安全性。
4. 医疗监护的患者
由于α-甘露糖苷贮积症是一种罕见而复杂的疾病,Lamzede的使用需要在专业医生的监护下进行。医生可以根据患者的具体情况制定个体化的治疗方案,并对治疗过程进行监测和调整。因此,患者需要能够获得足够的医疗支持和监护,并与医疗团队密切合作。
总结起来,Lamzede是一种针对α-甘露糖苷贮积症的药物。适用人群主要包括已经被确诊的α-甘露糖苷贮积症患者,通过基因检测确认疾病与MANBA基因突变相关的患者,符合适龄和体重要求的患者,以及能够获得医疗监护的患者。Lamzede的问世为这些患者提供了一种新的治疗选择,帮助改善他们的生活质量。如何正确使用和监测药物的使用仍需要医生的专业指导和监护。如果您认为自己适用于Lamzede治疗,请咨询您的医疗专家以获取更详细的信息。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。