2026年1月26日,阿斯利康宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准扩大舒立瑞®(Soliris®,通用名:依库珠单抗注射液)的适应症,适用于6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这标志着依库珠单抗成为中国首个且唯一获批治疗该类儿童患者的靶向疗法。

靶向补体抑制,依库珠单抗的创新机制
依库珠单抗作为全球首个C5补体抑制剂,通过有选择性地阻断末端补体C5的活化过程来发挥作用。补体系统在人体免疫防御中起着重要作用,但若激活失控,可能会攻击机体自身健康的细胞。依库珠单抗的治疗方案是在起始治疗后每两周进行一次静脉输注。
成功的临床应用与新适应症获批
依库珠单抗于2018年首次在国内获批,用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药原由Alexion开发,而阿斯利康于2020年12月以390亿美元收购Alexion,取得依库珠单抗和长效补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)的控制权。
临床试验支持新适应症
此次新适应症的获批得益于依库珠单抗在儿童难治性gMG患者中进行的III期临床试验(ECU-MG-303)的积极结果。研究表明,依库珠单抗在第26周时显示出显著的临床意义,重症肌无力定量评分(QMG)总分发生高度统计学意义的改善(-5.8[95% CI:-8.4,-3.13];p=0.0004)。
国际范围的应用与未来展望
依库珠单抗已顺利在美国、欧盟、日本等地获得用于特定成人和儿童gMG患者的批准。对于其在儿童难治性重症肌无力中的应用,目前正与多国卫生监管机构进行或计划申报,预示着依库珠单抗未来在全球市场潜在的广泛应用。
依库珠单抗在此次适应症扩展中,再次凸显了其在治疗罕见病以及复杂免疫疾病中的潜在价值,未来将在全球进一步扩展应用,为更多的患者群体带来治疗希望。








