2026年1月23日,国家药品监督管理局(CDE)官网公布消息,默沙东研发的索特西普(Sotatercept)申请纳入优先审评程序,目标适应症为成人肺动脉高压(PAH,WHO第1组肺高血压)。该药在改善患者运动耐力及世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)方面具备优势,同时能显著降低包括PAH住院、肺移植和死亡在内的临床恶化风险。

首创ACVR2A-Fc融合蛋白,索特西普调节TGF-β信号通路
索特西普由Acceleron Pharma首创,是一种创新的ACVR2A-Fc融合蛋白,可特异性结合转化生长因子β(TGF-β)超家族配体,旨在恢复肺动脉壁及右心室重构过程中,促增殖与抗增殖信号的动态平衡。其机制包括有效抑制异常细胞增殖、逆转肺血管重构,并促进血管畅通。2021年9月,默沙东以115亿美元收购Acceleron Pharma,使该产品成为默沙东核心肺动脉高压治疗管线的重要组成部分。
全球及国内批准上市进展
早在2024年3月26日,索特西普(英文商品名Winrevair)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于成人肺动脉高压患者,显著提升其运动能力,改善WHO功能分级,并减少临床恶化事件。随后,2026年1月5日,索特西普以中文商品名“欣瑞来”正式在中国获批上市,适应症针对WHO功能分级为Ⅱ至Ⅲ级的成人肺动脉高压患者,用于提升运动耐力及改善功能分级。
未来展望
索特西普作为首个ACVR2A-Fc融合蛋白,凭借其独特的作用机制和显著的临床疗效,有望为肺动脉高压患者带来新的治疗选择。随着该药在全球多个市场的陆续获批上市,预计将进一步改善患者预后,减少肺动脉高压相关的临床负担。国内优先审评的推进也显示出监管层对创新治疗方案的高度支持,未来或为更多患者带来福音。








