阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

处方药

美国

250mg*30片 125mg*30片 1000mg*30片

适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

美国PTC Therapeutics

维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

处方药

日本

250mg/5mL

可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

日本新药

Amondys 45 Casimersen

处方药

美国

100mg/2mL

用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

美国Sarepta医疗(SRPT)公司

Elevidys

处方药

美国

10ml

治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

Sarepta Therapeutics

地夫可特

处方药

法国

6mg/18mg/30mg/36mg

是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

法国赛诺菲sanofi公司

戈洛迪森

处方药

美国

100mg/2mL；50mg/mL

是一种反义寡核苷酸，适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

美国Sarepta医疗(SRPT)公司