【适应症和用途】

　　Amondys 45是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。

　　根据在使用Amondys 45治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加，适应症在加速批准下获得批准[见临床研究]。继续为此批准指示可能取决于证实临床试验的临床获益。

　　【剂量和给药】

　　1.在开始Amondys 45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。

　　2.每周一次，每公斤体重30毫克。

　　3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。

　　4.给药前需要稀释。

　　【剂量形式和强度】

　　注射：单剂量小瓶中100mg/2mL

　　【禁忌症】

　　没有

　　【警告和注意事项】

　　肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

　　【不良反应】

　　最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%，至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。

　　【作用机理】

　　Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白[见临床研究]。

　　【包装供应/存储和处理方式】

　　供应方式

　　Amondys 45注射液以单剂量小瓶提供，溶液为澄清至微乳白色无色液体，可能包含痕量的白色至灰白色无定形颗粒。

　　包含100mg/2mL(50mg/mL)NDC 60923-227-02的单剂量小瓶

　　储存和处理

　　将AMONDYS 45储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中，直到准备使用以防光照。