通用名：golodirsen

　　商品名：Vyondys 53

　　全部名称：Vyondys 53，golodirsen

　　适应症

　　VYONDYS 53是一种反义寡核苷酸，适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃。

　　用法用量

　　开始前测量肾小球滤过率。

　　每周一次，每公斤30毫克。

　　在35至60分钟内静脉输注。

　　给药前需要稀释。

　　规格

　　100mg/2mL;50mg/mL

　　不良反应

　　最常见的不良反应(发生率≥20%，高于安慰剂)为头痛，发热，跌倒，腹痛，鼻咽炎，咳嗽，呕吐和恶心。

　　禁忌

　　没有

　　注意事项

　　超敏反应：接受VYONDYS 53治疗的患者发生超敏反应，包括皮疹，发热，瘙痒，荨麻疹，皮炎和皮肤脱落。如果发生超敏反应，请采取适当的医疗措施，并考虑减慢输注速度或中断VYONDYS 53疗法。

　　肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性。应监测肾功能;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

　　贮藏

　　将VYONDYS 53存放在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中，直到准备使用以避光。

　　作用机制

　　Golodirsen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致在具有易发生第53外显子跳跃的遗传突变的患者的mRNA加工过程中将此exon排除在外。 外显子53跳跃的目的是在具有适合外显子53跳跃的遗传突变的患者中产生内部截短的肌营养不良蛋白。

　　安全与疗效

　　Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为，申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。

　　在一项临床研究中，研究者评估了Vyondys 53的有效性。研究分两个部分，第一部分纳入了12名杜氏肌营养不良患者，其中8人接受了Vyondys 53治疗，4人接受安慰剂治疗。第二部分又额外纳入了13名未接受过该药治疗的患者。在研究中，患者接受48周及更长时间的Vyondys 53治疗后，抗肌萎缩蛋白的平均水平从基线时正常水平的0.01%提高到正常水平的1.02%。