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美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药...更多
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用药指南
依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim
处方药
美国
5 mg/5 mL (1 mg/mL)*瓶
适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)
BioMarin
舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
150mg/5mL/1瓶
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox
8mL
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
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