表观遗传学调控基因的活性通过调节基因的甲基化水平，来控制基因表达的方式和程度。伐美妥司他通过抑制一个叫 EZH2 的酶，进而达到抑制某些基因活性的效果。指向 EZH2 的药物，对癌症的治疗正在成为新的前沿，值得期待。
临床试验证明，伐美妥司他是有效的，它能够通过影响癌症细胞中的甲基化，阻止癌症细胞的生长和复制。最近的临床试验数据表明，该药物对罕见的转移性上皮肉瘤存在很好的治疗效果。在接受了 12 次化疗治疗后，约有 70% 的患者接受伐美妥司他治疗后肿瘤有了缩小的表现，还有16%的切除患者在接受伐美妥司他治疗后未出现肿瘤复发的迹象。然而，值得注意的是，伐美妥司他作为一种表观遗传学总结性信号抑制剂，有着广谱的作用，这也是这种药物产生的不良反应的一个主要原因。伐美妥司他的应用可能会导致一些副作用，比如传统的化疗的某些不良反应（如恶心、呕吐、脱发、低白血球症等）以及疲劳等。
此外，标准的临床试验中并没有比较伐美妥司他和化疗的效果，所以在相对安全性和治疗效果舒适性的评估上，仍然需要更多数据加以证明。
总的来说，伐美妥司他是一个开创性的治疗转移性上皮肉瘤还有其他一些癌症形式的药物，是一种表观遗传学领域的全新突破。需要强调的是，伐美妥司他是一种指向具体分子领域而非组织类型的新药，虽然在临床上初步取得了 convincing 的初步效果，但是仍需要大规模的临床试验以进一步证明其安全性和确切的治疗效果。
