地西他滨的作用机制是通过不可逆地抑制DNA甲基转移酶的活性，阻止癌细胞体内DNA甲基化作用，使其发生去甲基化反应，从而通过恢复抑癌基因的表达而达到抑制肿瘤生长和扩散作用。一方面使癌变细胞失去原来抑制/激活的遗传“信息”，重建“正常的信息”，从而促进癌变细胞的分化；另一方面，地西他滨还可影响上皮生长因子受体及其衍生物的表达和激活，从而阻止癌瘤细胞分化，限制肿瘤扩散和生长。
临床研究中，地西他滨被广泛应用于治疗治疗急性髓细胞白血病、骨髓增生异常综合征、前列腺癌、卵巢癌、细胞淋巴瘤、肺癌、结肠癌等多种肿瘤。此外，地西他滨还可以作为预防治疗，例如对于造血干细胞移植后复发的恶性肿瘤和细胞外张力等。值得注意的是，在临床疗效方面，与传统化疗药物相比，地西他滨具有更好的安全性和受体选择性。病人更容易接受和耐受，疗效与不良反应相对突出，获得了良好的临床效果。
最后，地西他滨在治疗肿瘤方面的临床应用越来越多，越来越成为新药研究者重要的选择之一，对于肿瘤的预防和治疗有着相当显著的作用。但是，需要注意的是，地西他滨仍然处于研究阶段，需要在进一步的临床研究验证和推广。需要密切关注药物的应用与使用，以达到最好的治疗效果，保证病人自身利益。
