儿童患者人群中，分子诊断技术的广泛应用已经导致了一些有领先优势的新型药物的发展，其中包括拉罗替尼（larotrectinib）。据研究显示，拉罗替尼的抗癌作用主要基于对产生神经元生长因子受体（NTRK）基因融合的癌细胞的治疗。该基因融合人群的肿瘤虽罕见，但却具有很高的治疗难度。由于NTRK基因融合与很多恶性肿瘤的预后相关性较强，因此，研究认为这种新型抗癌药物在恶性肿瘤治疗中具有广泛的应用前景。
基于这一理念，2018年美国食品药品监督管理局（FDA）核准了拉罗替尼作为治疗2017年斯隆-凯特琳癌症中NTRK融合患者的药物。现在，拉罗替尼已获得FDA在所有NSCLC中（其中35％患有NTRK基因融合），在（50％）婴儿斑秃病中以及在儿童和少年中内未成年NTRK基因融合癌症中（总共可以达到23种）的批准。这种新型抗癌药物速度快，预后好并且通常不太耐受，这些都可以为儿童患者带来巨大的好处。大部分药物治疗的常规原则是“逐步增量”，即从小剂量开始，然后根据治疗反应和耐受性逐渐增加剂量。然而，与传统化疗不同，拉罗替尼是一种精准治疗药物，因此并不需要逐渐增加剂量。无论是成人还是儿童患者，在使用拉罗替尼时应遵循开发商推荐的剂量和方法。
不过，也要注意，拉罗替尼并不适用于所有患者。如热点NTRK基因缺失的肿瘤患者则不宜提供这种药物。此外，拉罗替尼还不建议用于妊娠期或正在哺乳期女性，以及CKD患者。
研究表明，使用拉罗替尼治疗的儿童患者的总有效率为75％。很多动物实验也证明拉罗替尼对NTRK基因融合存在强的抗肿瘤作用。在儿童中，有一些原临床试验也展现了拉罗替尼对肿瘤治疗的有效性和安全性。一项患有白血病的5岁NTRK基因融合患者的研究表明，该儿童使用拉罗替尼后，白血病细胞负荷减轻了87％，治疗效果和疗效评价都非常好，同时副作用小。
总的来说，在实践中应按照药品说明书的指导使用拉罗替尼，让患者获得最好的疗效。对于婴幼儿或年龄小的儿童患者，应使用液体制剂，以使剂量容易控制。如果患儿出现任何疑似药品不良反应症状，应立即咨询医生并调整治疗方案。
