肺动脉高压(PAH)是一种严重的、具有生命危险的疾病,特别是对于年轻女性和结缔组织疾病患者。传统的治疗方案依赖于磷酸二酯酶-5抑制剂、贝前列素、钙通道阻滞剂等多种药物的组合使用,但疗效不尽如人意。而今,新型的马昔腾坦片敖朴舒(Macitentan)药物的出现,带来了PAH治疗领域的新变革。
马昔腾坦片敖朴舒是一种内皮素受体拮抗剂(Endothelin Receptor Antagonist,ERA),可以抑制ETA和ETB两种内皮素受体的激活,从而降低肺动脉的狭窄度和血管阻力,达到降低血压和改善血流动力学的效果。相较于传统的ERA药物,马昔腾坦片敖朴舒作为第二代ERA药物,具有更强的选择性和亲和力,更长的半衰期,能更好地保持血管扩张、改善心脏功能。
马昔腾坦片敖朴舒的疗效已在多项临床试验中获得证明。其中,SERO-PEX试验和SERAPHIN试验是两个值得关注的研究。SERO-PEX是一项针对年龄≥18岁、PAH患者的双盲、随机、安慰剂对照试验,研究对象为WHO功能分类I-III级PAH患者。结果显示,在26周的用药期内,马昔腾坦片敖朴舒治疗组与安慰剂组相比,平均动脉血压下降幅度明显,但并没有出现安慰剂组内发生死亡或肝功能异常的患者。而SERAPHIN试验是一项全球多中心、随机、双盲、对照试验,旨在评估马昔腾坦片敖朴舒对PAH患者的存活期和临床结果的影响。346名患者被随机分为3组,分别给予马昔腾坦片敖朴舒10mg/d、3mg/d或安慰剂。结果显示,高剂量组患者的无生存事件期更长,总死亡率更低。
然而,马昔腾坦片敖朴舒也有一些需要注意的不良反应。其中最常见的是贫血、水肿、头痛等。因此,在使用马昔腾坦片敖朴舒前,医师需对患者的肝功能、血液学以及肺功能等方面进行全面评估,以避免过度使用可能出现的不良反应。
总的来说,马昔腾坦片敖朴舒是一种靶向治疗PAH疾病的新型药物,具有更强的选择性和亲和力,能更好地保持血管扩张、改善心脏功能。在临床应用中,需注意药物的不良反应和相应的用药安全措施。有望为更多PAH患者带来治疗效果的提高和生活质量的改善。
马昔腾坦片敖朴舒:靶向治疗肺动脉高压的新选择
2023-06-06 13:54:21
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