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依特立生是用来治疗什么的药

2023-10-24 17:52:30

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依特立生(Eteplirsen)是FDA批准的首个杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的新药。DMD是一种罕见而严重的进行性肌肉病,主要影响男性儿童。该药物的批准为DMD患者带来了新的希望和机会。

DMD是一种遗传性疾病,由于遗传突变使得身体无法产生一种名为线粒体酸性室球蛋白(dystrophin)的蛋白质。在正常情况下,线粒体酸性室球蛋白负责维持肌肉的结构稳定性。然而,在DMD患者中,缺乏这种蛋白质会导致肌肉逐渐无法维持正常的功能。

依特立生是一种外源性的核酸药物(antisense oligonucleotide),能够作用于身体细胞中的RNA(核酸),来改变其基因的表达。该药物的作用机制是通过与DMD相关的基因上的一部分RNA结合,从而帮助身体产生缺失的线粒体酸性室球蛋白。通过增加身体对该蛋白质的生成,依特立生可以延缓肌肉的退化,并可能改善DMD患者的生活质量。

FDA的批准是基于依特立生在临床试验中所展示出的积极效果。研究表明,依特立生可以显著增加DMD患者体内线粒体酸性室球蛋白的产生,并且对疾病的进行性恶化有所延缓的作用。虽然该药物并不能治愈DMD,但它可以为患者提供更多的时间来维持肌肉功能,延缓病情的进展。

然而,依特立生并不适用于所有DMD患者。它仅能够作用于基因突变的一部分患者,这是由于DMD是由多种不同的遗传突变引起的,而依特立生只能针对其中一种突变。因此,在使用依特立生之前,医生需要对患者进行遗传突变的检测,以确定该药物是否适合患者使用。

依特立生的上市为杜氏肌营养不良症患者和其家人带来了希望和鼓舞。该药物的批准标志着医学界在罕见疾病治疗方面的重大突破,为疾病患者和医疗专业人员提供了一种新的治疗选择。然而,依特立生作为一种新药,还需要进一步的研究和观察来确定其疗效和安全性。医疗界将继续努力,寻找更多有效的治疗方式,帮助DMD患者度过困难,延缓疾病的进展。

功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药

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依特立生(Eteplirsen)仿制药什么价格

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依特立生(Eteplirsen)仿制药什么价格,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物,其功能是通过促进缺陷基因的蛋白质产生来改善肌肉功能。随着针对这种罕见病症的研究和开发的推进,依特立生的仿制药开始受到关注。本文将探讨依特立生仿制药的价格及其对患者和医疗体系的影响。 1. 依特立生的市场价格背景 依特立生作为一种创新药物,其市场价格一直比较高昂。根据不同地区和国家的定价政策,依特立生的参考价通常在每年数十万到数百万人民币之间。这使得许多患者在经济上承受较大压力,同时也引起了社会对药品价格合理性及可及性的广泛讨论。 2. 仿制药的出现与意义 随着依特立生专利的到期及其市场认可度的提高,仿制药的生产商逐渐开始进入市场。仿制药的出现不仅能有效降低患者的用药成本,还能提升此类药物的可获得性,使更多患者能够得到必要的治疗。这在一定程度上缓解了由于高昂药价导致的治疗障碍。 3. 依特立生仿制药的市场定价 目前,依特立生的仿制药价格普遍低于原研药,这具体的价格因地区、生产厂商及市场竞争情况而异。根据市场信息,多数仿制药的价格可以在原研药的30%至50%之间。这样的定价策略不仅帮助患者减轻经济负担,也激励了仿制药生产企业的积极性,推动了整个药品市场的良性竞争。 4. 患者的接受度与反馈 针对依特立生仿制药上市后的反馈,许多使用者表示对于仿制药的疗效和安全性持正面态度。仍有部分患者对仿制药的质量和效果存有疑虑。医务工作者的合理引导和详细解释显得尤为重要,以确保患者能够正确认识仿制药的价值并积极配合治疗。 通过以上分析,我们可以看到依特立生仿制药的价格定位对于患者及其家庭的重大影响,以及其在疗效和安全性上与原研药的比较。未来,随着更多仿制药的推出,糖尿病等罕见疾病的治疗或将迎来更为光明的前景,患者的治疗选择也将更加丰富。希望相关机构能够继续关注药品的可及性、合理定价,确保每位患者都能享受到最好的治疗。
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依特立生(Eteplirsen)的不良反应有哪些

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依特立生(Eteplirsen)的不良反应有哪些,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有:1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血;2、肌肉疼痛或肌肉无力;3、发热;4、呼吸问题,包括咳嗽、气喘或呼吸急促;5、恶心和呕吐;6、过敏反应,皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的药物,其主要作用是通过修复缺陷的肌肉蛋白来减缓肌肉衰退。在临床应用中,尽管依特立生展现出了潜在的疗效,但也伴随了一些不良反应,患者在接受治疗时需要对此有充分的了解。以下将讨论依特立生的不良反应及其管理。 1. 常见不良反应 依据临床研究,依特立生的使用可能会引起一些常见的不良反应。这些包括注射部位的反应,如疼痛、红肿或瘙痒。此外,患者可能出现头痛、发热或恶心等症状,这些反应通常较轻微且自我限度。 2. 免疫系统反应 部分患者在接受依特立生治疗时可能会出现免疫系统相关的不良反应。比如,体内可能产生抗药物抗体,从而影响治疗效果。在某些情况下,患者可能会经历过敏反应,甚至表现为皮疹、呼吸困难等严重症状,必须及时就医处理。 3. 心血管系统不良反应 一些临床观察结果指出,依特立生的使用可能与心血管系统的不良反应有关。患者在治疗过程中可能会出现心率变化或血压波动等问题,因此建议在观察期间定期监测心血管健康状况。 4. 肝功能影响 依特立生还可能对肝功能产生一定影响,部分患者的肝酶水平可能会升高。这一情况需要在定期的血液检查中监测,一旦发现异常,医生可能会调整治疗方案或采取其他必要措施以保护肝脏健康。 通过了解依特立生在治疗杜氏肌营养不良症过程中可能出现的不良反应,患者和医疗团队能够更好地应对潜在的问题,并确保治疗的安全性与有效性。在任何情况下,患者应与医生保持密切沟通,并根据专业建议进行相应的监测与治疗调整,以获得最佳的治疗效果。
Eteplirsen的包装规格是怎么样的

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Eteplirsen的包装规格是怎么样的,Eteplirsen(Eteplirsen)规格为:500mg。特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne肌肉萎缩症)的药物。它是一种重要的药物,对于那些患有这种罕见疾病的患者来说,具有巨大的意义。但是,对于这种药物的包装规格,很多患者和家庭可能并不清楚。接下来,我们将详细介绍特立生的包装规格。 1. 包装尺寸和外观 特立生通常以盒装的形式提供。盒子的尺寸一般较小,方便患者携带和存放。外观设计简洁,常常以药品名称、生产厂商、批号等信息为主要内容,以便患者在需要时能够快速找到相关信息。 2. 包装内含物 打开特立生的包装,你会发现里面通常包含有药物瓶、使用说明书和其他配套材料。药物瓶上标有详细的使用说明和注意事项,以确保患者正确地使用药物,并避免因误用而产生不良后果。 3. 药物瓶规格 特立生的药物瓶通常是玻璃制成的,具有一定的耐用性和密封性。药瓶的容量通常是按照治疗周期来设计的,以确保每次使用都能准确地测量剂量,并确保药物的质量和稳定性。 4. 包装数量 特立生的包装数量通常根据患者的治疗需求而定。一般来说,药物的使用周期比较长,因此通常会提供足够的药物供患者使用一段时间,以减少频繁获取药物的次数,提高患者的便利性和治疗的连续性。 在治疗杜氏肌营养不良症的过程中,特立生作为一种重要的药物,其包装规格对于患者和家庭来说至关重要。正确了解和使用药物的包装规格,可以帮助患者更好地管理自己的疾病,提高治疗效果和生活质量。