更多功能

依特立生是用来治疗什么的药

2023-10-24 17:52:30

2329次浏览

微信分享

02:26

语音内容:

依特立生(Eteplirsen)是FDA批准的首个杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的新药。DMD是一种罕见而严重的进行性肌肉病,主要影响男性儿童。该药物的批准为DMD患者带来了新的希望和机会。

DMD是一种遗传性疾病,由于遗传突变使得身体无法产生一种名为线粒体酸性室球蛋白(dystrophin)的蛋白质。在正常情况下,线粒体酸性室球蛋白负责维持肌肉的结构稳定性。然而,在DMD患者中,缺乏这种蛋白质会导致肌肉逐渐无法维持正常的功能。

依特立生是一种外源性的核酸药物(antisense oligonucleotide),能够作用于身体细胞中的RNA(核酸),来改变其基因的表达。该药物的作用机制是通过与DMD相关的基因上的一部分RNA结合,从而帮助身体产生缺失的线粒体酸性室球蛋白。通过增加身体对该蛋白质的生成,依特立生可以延缓肌肉的退化,并可能改善DMD患者的生活质量。

FDA的批准是基于依特立生在临床试验中所展示出的积极效果。研究表明,依特立生可以显著增加DMD患者体内线粒体酸性室球蛋白的产生,并且对疾病的进行性恶化有所延缓的作用。虽然该药物并不能治愈DMD,但它可以为患者提供更多的时间来维持肌肉功能,延缓病情的进展。

然而,依特立生并不适用于所有DMD患者。它仅能够作用于基因突变的一部分患者,这是由于DMD是由多种不同的遗传突变引起的,而依特立生只能针对其中一种突变。因此,在使用依特立生之前,医生需要对患者进行遗传突变的检测,以确定该药物是否适合患者使用。

依特立生的上市为杜氏肌营养不良症患者和其家人带来了希望和鼓舞。该药物的批准标志着医学界在罕见疾病治疗方面的重大突破,为疾病患者和医疗专业人员提供了一种新的治疗选择。然而,依特立生作为一种新药,还需要进一步的研究和观察来确定其疗效和安全性。医疗界将继续努力,寻找更多有效的治疗方式,帮助DMD患者度过困难,延缓疾病的进展。

功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药

内容链接已复制

快去粘贴给你的好友吧

我知道了

为您推荐

科普推荐

依特立生(Eteplirsen)医保报销需要哪些手续

陈志明

依特立生(Eteplirsen)医保报销需要哪些手续,依特立生(Eteplirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的创新药物,旨在改善患者的肌肉功能和生活质量。由于该药物治疗昂贵,许多人关心其医保报销的手续和要求。本文将详细介绍依特立生医保报销所需的手续,以帮助患者顺利获得治疗。 1. 医保资格确认 在申请依特立生的医保报销之前,患者首先需要确认自己的医保资格。这通常涉及到查询所在地区的医保政策,确认是否涵盖依特立生的费用。患者可以通过当地医保局或医院的医保科获取相关信息。 2. 病历记录和诊断证明 患者需要提供完整的病历记录和由专业医生出具的杜氏肌营养不良症的诊断证明。这些文件能够证明患者确实符合依特立生的适应症,从而为医保报销提供保障。 3. 药物使用申请 在收集好相关证明文件后,患者需要填写药物使用申请表。这通常要由主治医生签字,并说明使用依特立生的必要性和预期效果。申请表中应详细描述患者的健康状况以及药物的治疗计划。 4. 费用预估和报销申请 患者在开始依特立生治疗之前,通常需要向医院或药房索取相关费用的预估。在药物使用完毕后,患者可根据医院提供的发票和相关付款凭证,向医保机构提交报销申请。确保所有资料的完整性和准确性,以提高报销的顺利进行。 依特立生的医保报销手续虽然复杂,但只要按照规定流程,准备好所需文件,患者就能顺利获得报销支持。这不仅能减轻经济负担,也能让更多患者受益于这一重要的治疗手段。希望本文能对需要申请依特立生医保报销的患者和家属给予实用的帮助。
依特立生(Eteplirsen)多少钱

陈志明

依特立生(Eteplirsen)多少钱,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的药物。这是一种遗传性疾病,主要影响男性,导致肌肉逐渐退化和无力。由于这种病症的治疗选择有限,依特立生作为一种针对特定基因缺陷的治疗方案,受到了广泛的关注。关于依特立生的价格,也是患者和家庭最关心的问题之一。 1. 依特立生的定价背景 依特立生的研发历程相对较为复杂,作为一种创新治疗药物,其定价不仅反映了研发成本,还包含了生产、分销和市场推广等多方面的因素。由于杜氏肌营养不良症患者的数量相对较少,制药公司往往需要通过高价来回收投资。依特立生的官方定价在上市时就引起了较大的社会关注。 2. 当前市场价格 据报道,依特立生的市场价格高达每年数十万美元。这一价格对许多患者家庭来说是一个巨大的经济负担。目前,不同地区和医疗保险的覆盖范围会影响患者最终支付的金额,部分患者可能获得一定的医保报销,但总体费用仍然高昂。 3. 保险覆盖与补助 在许多国家,依特立生的费用部分可以通过医保获得报销。不同的保险政策可能影响到患者实际承担的费用。部分国家或地区也设有专门的经济援助计划,以帮助家庭减轻治疗费用的负担。患者在获取药物时,往往需要咨询自己的保险公司,了解具体的报销政策。 4. 患者需求与对策 对于许多杜氏肌营养不良症患者家庭来说,如何应对依特立生的高昂费用是一个重要的问题。除了依赖保险报销,患者家庭还可以寻求社团组织和公益机构的帮助,从而减轻经济压力。同时,持续的社会宣传与政策支持也是推动药物价格合理化的重要途径。 依特立生作为治疗杜氏肌营养不良症的前沿药物,其高昂的费用无疑给患者及其家庭带来了巨大的压力。希望通过多方努力,能够在保障药物研发创新的同时,实现治疗费用的合理化,真正惠及更多患者。
依特立生(Eteplirsen)国外代购多少钱一盒

李娟

依特立生(Eteplirsen)国外代购多少钱一盒,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种新型的针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的基因治疗药物。该药物通过促进特定肌肉蛋白的产生,旨在改善患者的肌肉功能和生活质量。由于其高昂的研发成本以及特定的适应症,依特立生的价格在市场上引发了广泛关注。本文将探讨依特立生在国外代购的价格及相关信息。 1. 依特立生的药物背景 依特立生是由美国生物制药公司Sarepta Therapeutics研发的一种针对杜氏肌营养不良症的药物。它通过注射的方式给予患者,主要用于治疗因DMD导致的肌肉退化。DMD是一种遗传性疾病,主要影响男性,导致患者逐步失去肌肉功能,最终可能导致生命威胁。目前,依特立生的上市为这一疾病的患者带来了一线希望,尽管它的价格让许多人望而却步。 2. 国外代购的价格 由于依特立生的市场价格相对较高,许多患者家庭选择通过海外代购来获取药物。根据2023年的信息,依特立生在美国的零售价一般为每盒30万至50万美元不等。这价格对于普通家庭来说是一个沉重的负担,而代购价格通常会有一定的浮动,并可能会比直接从药房购买便宜一些。虽然具体代购价格因渠道而异,但一般在20万至40万美元之间。 3. 代购渠道的选择 在选择代购渠道时,患者家庭需要谨慎考虑,以确保购买的药物为正品且符合国家的医疗规定。常见的代购渠道包括通过医疗机构、专业代购公司或亲友在国外代购。值得注意的是,某些国家和地区的法律对药品代购有明确限制,患者应了解相关规定,并在合法的情况下进行代购。 4. 代购的风险与注意事项 虽然代购可以为患者节省开支,但也存在不少风险。首先,药品的来源不明可能导致购买到假药或过期药,影响治疗效果。其次,代购过程中可能会遇到海关问题,导致药品被扣留。因此,患者家庭在决定代购前,应充分了解相关信息,选择信誉良好的代购渠道,并咨询专业医生的意见。 依特立生作为一种致力于改善杜氏肌营养不良症患者生活质量的药物,固然关乎重大的健康问题,但其高昂的价格和复杂的代购流程让无数患者家庭感到困扰。在追求健康的同时,还需谨慎对待药品的获得方式,确保安全与有效。希望通过本文的介绍,可以为需要的家庭提供一些有价值的信息和指导。
依特立生(Eteplirsen)有副作用吗

张胜泉

依特立生(Eteplirsen)有副作用吗,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有:1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血;2、肌肉疼痛或肌肉无力;3、发热;4、呼吸问题,包括咳嗽、气喘或呼吸急促;5、恶心和呕吐;6、过敏反应,皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,导致逐渐加重的肌肉无力和萎缩。依特立生的开发旨在通过修复错配的基因编码,改善患者的肌肉功能。作为一种新药,依特立生在临床使用过程中可能存在一定的副作用,本篇将对此进行探讨。 1. 依特立生的药物机制 依特立生是一种可用于特定基因缺陷的药物,涉及对肌肉细胞中缺失的或故障的部分进行“跳过”修复。其主要作用是通过靶向特定的内含子,使肌肉膜蛋白(如地克特林)得到合成,从而减缓病情进展。这一治疗过程的复杂性也使得药物潜在副作用值得关注。 2. 常见副作用 在临床试验中,依特立生的副作用相对较轻,许多患者能耐受较为良好。常见的副作用包括皮肤反应,例如注射部位的红肿或瘙痒。此外,部分患者可能会出现头痛、乏力、恶心等不适症状。虽然这些副作用通常较轻微,但也需在使用药物期间予以监测。 3. 罕见但严重的副作用 尽管大多数患者对依特立生的耐受性良好,但仍有患者报告了一些罕见的严重副作用。例如,肌肉损伤、肾脏功能异常或过敏反应等情况。这些风险通常会在患者进行药物治疗时进行详细评估,并根据患者具体病史进行个性化管理。 4. 用药监测与管理措施 为了降低副作用发生的风险,及早发现可能的问题,医疗专家建议在依特立生治疗过程中定期进行监测,包括血液检查和肾功能评估。同时,患者家属应了解药物的副作用表现,及时与医生沟通,确保待遇的有效性与安全性。 综上所述,依特立生作为杜氏肌营养不良症中的一种治疗选择,虽具有一定的副作用,但绝大多数患者能够安全使用。在用药过程中,定期监测与良好的医患沟通是确保治疗安全有效的关键。对于患者而言,了解药物的副作用及其管理方法,能够更好地参与自身的治疗过程。
依特立生(Eteplirsen)仿制药什么价格

陈志明

依特立生(Eteplirsen)仿制药什么价格,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物,其功能是通过促进缺陷基因的蛋白质产生来改善肌肉功能。随着针对这种罕见病症的研究和开发的推进,依特立生的仿制药开始受到关注。本文将探讨依特立生仿制药的价格及其对患者和医疗体系的影响。 1. 依特立生的市场价格背景 依特立生作为一种创新药物,其市场价格一直比较高昂。根据不同地区和国家的定价政策,依特立生的参考价通常在每年数十万到数百万人民币之间。这使得许多患者在经济上承受较大压力,同时也引起了社会对药品价格合理性及可及性的广泛讨论。 2. 仿制药的出现与意义 随着依特立生专利的到期及其市场认可度的提高,仿制药的生产商逐渐开始进入市场。仿制药的出现不仅能有效降低患者的用药成本,还能提升此类药物的可获得性,使更多患者能够得到必要的治疗。这在一定程度上缓解了由于高昂药价导致的治疗障碍。 3. 依特立生仿制药的市场定价 目前,依特立生的仿制药价格普遍低于原研药,这具体的价格因地区、生产厂商及市场竞争情况而异。根据市场信息,多数仿制药的价格可以在原研药的30%至50%之间。这样的定价策略不仅帮助患者减轻经济负担,也激励了仿制药生产企业的积极性,推动了整个药品市场的良性竞争。 4. 患者的接受度与反馈 针对依特立生仿制药上市后的反馈,许多使用者表示对于仿制药的疗效和安全性持正面态度。仍有部分患者对仿制药的质量和效果存有疑虑。医务工作者的合理引导和详细解释显得尤为重要,以确保患者能够正确认识仿制药的价值并积极配合治疗。 通过以上分析,我们可以看到依特立生仿制药的价格定位对于患者及其家庭的重大影响,以及其在疗效和安全性上与原研药的比较。未来,随着更多仿制药的推出,糖尿病等罕见疾病的治疗或将迎来更为光明的前景,患者的治疗选择也将更加丰富。希望相关机构能够继续关注药品的可及性、合理定价,确保每位患者都能享受到最好的治疗。