他立苷酶α的功效与作用怎么样
病情描述:他立苷酶α的功效与作用怎么样
展开2024-03-28 16:30:27
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好问题
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张胜泉
问药网药师
他立苷酶α的功效与作用怎么样,他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗1型戈谢病,通过特异性水解葡糖脑苷脂,有效减小脾脏体积,改善肝脏功能、血小板计数和血红蛋白水平。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
他立苷酶α(taliglucerase alfa)是一种生物制剂,被用于治疗戈谢病。戈谢病是一种遗传性代谢缺陷疾病,导致人体无法正常代谢葡萄糖脂(葡萄糖鞘脂)。这种疾病可能会导致患者在运动、发育和智力方面出现问题。他立苷酶α在治疗戈谢病方面发挥着重要的作用。下面将讨论他立苷酶α的功效与作用。
1. 他立苷酶α的作用机制
他立苷酶α是一种重组的人类酶,模拟了人体自然产生的酶β-葡萄糖鞘脂酶(glucocerebrosidase),它能够降解葡萄糖脂。在戈谢病患者身体中,由于缺乏或缺陷的酶β-葡萄糖鞘脂酶,葡萄糖脂不能被正常分解。他立苷酶α通过补充缺乏的酶活性,促进葡萄糖脂的降解,从而改善患者的病情。
2. 提供持续的酶替代疗法
他立苷酶α是一种通过注射给药途径提供的酶替代疗法。它被设计成每两周一次的注射剂。这一剂量能够提供持续稳定的酶活性,帮助患者维持血液中葡萄糖脂的正常水平。他立苷酶α的长效作用有助于减少病情波动和病情恶化的风险,提供了更为便利和稳定的治疗方案。
3. 减轻病情和改善生活质量
通过及时并持续地治疗戈谢病,他立苷酶α可以帮助减轻病情和改善患者的生活质量。正常的代谢酶活性可以降解体内积累的葡萄糖脂,从而减少与戈谢病相关的症状,如骨骼疼痛、肝脏和脾脏肿大等。此外,他立苷酶α的治疗还有助于预防和减少戈谢病患者出现并发症的风险。
4. 安全性和不良反应
在临床试验和实践中,他立苷酶α已被证明是一个相对安全有效的治疗选项。大多数患者耐受良好,并且只有少数报告了与治疗相关的不良反应,如注射部位的反应、恶心和头痛等。作为治疗药物,患者需要在医生的指导下进行定期监测,以确保疗效和安全性。
综上所述,他立苷酶α作为一种酶替代疗法,在治疗戈谢病方面表现出良好的功效与作用。通过提供持续的酶活性,它可以改善患者的生活质量,并减轻与戈谢病相关的症状和并发症。在使用他立苷酶α治疗戈谢病时,患者需要密切监测并遵循医生的建议,以确保安全有效的治疗效果。
功能主治:适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
用法用量:(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟。(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗。(3)医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。