维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗作用怎么样
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗作用怎么样
展开2024-02-28 08:35:34
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好问题
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黄斌
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗作用怎么样,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维拉苷酶(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,患者体内缺乏酸性葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)这种酶,在体内无法正常代谢葡萄糖苷脂质,导致这些脂质在组织中堆积。维拉苷酶是一种与人体自然产生的酸性葡萄糖苷酶相似的生物制剂,它通过补充这种酶来帮助患者代谢脂质,从而缓解病症。
1. 维拉苷酶的作用机制(1.作用机制)
维拉苷酶是通过靶向被堆积的脂质,并加速其分解为可代谢的物质,起到治疗戈谢病的作用。该药物在体内与被堆积的葡萄糖苷脂质结合,并将其转化为可溶性的物质,使其能够正常被身体细胞代谢和排泄。
2. 维拉苷酶的疗效(2.疗效评估)
临床研究显示,维拉苷酶治疗戈谢病的效果显著。该药物能够明显降低患者体内被堆积的脂质水平,减轻其对器官和组织的损害。此外,经过长期治疗,维拉苷酶还能改善患者的症状,提高生活质量,并减少相关的并发症。
3. 安全性和耐受性(3.安全性评估)
维拉苷酶治疗戈谢病的安全性和耐受性也被广泛研究和评估。研究结果显示,大多数患者能够良好耐受该药物,并且很少出现严重的不良反应。常见的轻度不良反应包括发热、头痛、恶心等,这些反应通常是短暂和自限性的。在使用维拉苷酶治疗的过程中,医生会密切监测患者的安全性和耐受性,以确保治疗的有效性和安全性。
4. 维拉苷酶在戈谢病治疗中的前景(4.展望)
维拉苷酶的出现为戈谢病患者带来了新的治疗希望。相比以往的治疗方法,维拉苷酶作为一种酶替代疗法,具有更高的效果和安全性。随着进一步的研究和临床实践,维拉苷酶的治疗效果可能会进一步提高,为戈谢病患者提供更好的生活质量和预后。
综上所述,维拉苷酶作为一种酶替代疗法,在戈谢病的治疗中具有显著的作用。它通过补充缺乏的酸性葡萄糖苷酶,帮助患者代谢被堆积的脂质,从而减轻症状、改善生活质量。维拉苷酶的安全性和耐受性良好,为患者提供了一种可靠和有效的治疗选择。未来,维拉苷酶的研究将进一步完善其治疗效果,并为戈谢病患者带来更好的前景。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。