维拉苷酶(velaglucerase alfa)功效与作用主要有哪些
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)功效与作用主要有哪些
展开2024-02-27 16:25:26
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)功效与作用主要有哪些,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种常见的遗传性疾病,主要由于机体缺乏酸性葡糖苷酶(glucocerebrosidase)而导致体内葡糖脂类的堆积。维拉苷酶是一种人工合成的酶,能够替代机体缺乏的酸性葡糖苷酶,以促进底物的降解与代谢,从而达到治疗戈谢病的目的。那么,维拉苷酶在治疗戈谢病中的功效与作用有哪些呢?
1. 促进葡糖脂类降解
维拉苷酶作为一种重要的酶类药物,可以促进体内葡糖脂类的降解。葡糖脂类是一种重要的代谢产物,但在戈谢病患者中由于酸性葡糖苷酶缺乏,导致葡糖脂类在细胞内堆积,引发许多病症。维拉苷酶的作用是代替缺乏的酸性葡糖苷酶,加速底物的降解过程,减少葡糖脂类在体内的积累,从而改善患者的病情。
2. 缓解戈谢病症状
维拉苷酶的应用可以有效缓解戈谢病患者的症状。戈谢病常伴随着多种病理生理学变化,包括肝脏和脾脏的肿大、贫血、骨骼疾病等。维拉苷酶通过降解堆积的葡糖脂类,可以减轻器官的负担,促进正常的器官功能,从而改善患者的生活质量。
3. 改善患者的生长发育
戈谢病多发生在儿童期,由于葡糖脂类代谢异常,患儿容易出现延迟生长发育的情况。维拉苷酶的应用在一定程度上可以改善患儿的生长发育,促进正常的骨骼生长和器官发育。
4. 长期治疗的效果
维拉苷酶的长期应用对戈谢病的治疗效果较为显著。长期的治疗能够稳定血液中葡糖脂类的含量,避免其积累和引发病情的进一步恶化。此外,长期治疗还能够改善骨骼疾病、肝脏和脾脏的功能异常等方面的问题,使患者能够过上相对正常的生活。
总结起来,维拉苷酶作为一种治疗戈谢病的药物,主要通过促进葡糖脂类的降解、缓解症状、改善生长发育和长期治疗效果等方面发挥着重要的作用。其应用对改善患者的生活质量和预防病情进一步恶化具有积极的意义。但在使用该药物时,患者需要遵循医生的指导,按照剂量和用药周期进行合理的治疗。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。