维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞适应症和治疗效果怎么样
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞适应症和治疗效果怎么样
展开2024-02-26 07:59:52
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞适应症和治疗效果怎么样,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种遗传性代谢障碍疾病,患者缺乏一种名为戈谢酸酶的酶,导致身体无法有效降解戈谢酸,进而产生各种身体症状。维拉苷酶作为一种人工合成酶,能够在戈谢病患者体内代替缺乏的戈谢酸酶,从而帮助降解戈谢酸,减轻症状,并改善患者的生活质量。
1. 维拉苷酶的适应症
维拉苷酶适用于戈谢病患者,无论是成年人还是儿童。戈谢病是一种罕见疾病,通常出现在婴儿期或幼儿期。该疾病可能导致骨骼畸形、器官损伤以及神经系统问题。维拉苷酶的使用可以有效改善这些症状,并且能够帮助患者更好地进行日常活动,提高生活质量。
2. 维拉苷酶的治疗效果
数项研究表明,维拉苷酶对戈谢病患者具有显著的治疗效果。在一项长期的临床试验中,患者使用维拉苷酶持续治疗一年以上,结果显示病情得到很好的控制,骨骼畸形得以改善,神经系统问题得到纠正,患者的生活质量明显提高。
此外,维拉苷酶也已被广泛应用于不同年龄和病情严重程度的戈谢病患者身上,具有良好的安全性和耐受性。副作用较为罕见,主要是与给药过敏反应相关的皮肤刺激和注射部位反应。不过,这些副作用通常是轻度的,并且可以通过适当的治疗和管理进行控制。
3. 维拉苷酶的优势和局限性
维拉苷酶作为一种酶替代疗法在戈谢病治疗中具有多方面的优势。首先,它是一种有效的治疗方法,能够改善患者的症状和生活质量。其次,维拉苷酶有较好的安全性和耐受性,在长期使用过程中副作用较少,能够与患者的日常生活相容。
维拉苷酶的使用也存在一些局限性。首先,该治疗方法需要定期的酶替代注射,这对患者和家庭来说可能带来一定的负担。此外,维拉苷酶的价格较高,可能限制了一些患者的获得能力。因此,确保该药物能够在有需要的患者中广泛使用,仍然是一个挑战。
综合来看,维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作为一种酶替代疗法已被证明在戈谢病治疗中具有良好的效果。它能够有效改善患者的症状,并提高其生活质量。尽管存在一些局限性,但随着科学技术的进步和治疗方法的完善,我们可以期待维拉苷酶在戈谢病治疗领域发挥更大的作用,帮助更多患者获得有效的治疗。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。