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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗作用怎么样

病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗作用怎么样

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2024-02-23 08:19:36

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黄斌

问题分析:

维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗作用怎么样,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种新型药物,被广泛用于治疗戈谢病。戈谢病是一种遗传性脂质代谢障碍疾病,主要由于患者体内缺乏酸性谷胱甘肽酶(glucocerebrosidase)导致葡糖脑脂在组织细胞内积累而引起。维葡瑞作为一种酶替代疗法,被认为是戈谢病患者的新希望。本文将探讨维拉苷酶维葡瑞的治疗作用,以及它在戈谢病患者中的应用前景。

1. 维葡瑞的工作原理

维葡瑞是一种重组人酸性谷胱甘肽酶,能够替代患者体内缺失的酸性谷胱甘肽酶功能。它通过靶向戈谢病患者体内堆积的葡糖脑脂,促进其降解代谢。维葡瑞的使用可以有效减少葡糖脑脂的积累,改善戈谢病患者的症状,并阻止或减轻相关组织器官的受损程度。

2. 维葡瑞的疗效和安全性

多项临床研究表明,维葡瑞在戈谢病治疗方面具有显著的疗效和安全性。研究结果显示,维葡瑞治疗可以改善患者的整体生活质量,减轻疼痛和疲劳感,改善骨骼状况,并阻止或降低肝脾肿大等器官的发展。此外,维葡瑞的使用还能改善患者的血液指标,如血小板、白细胞计数等,提高患者体内酸性谷胱甘肽酶活性水平。

3. 维葡瑞的应用前景

维拉苷酶维葡瑞作为一种非常有效的戈谢病治疗药物,具有广阔的应用前景。随着维葡瑞技术的不断改进和临床实践的积累,患者对于治疗效果的期望也越来越高。未来,维葡瑞或许可以通过优化治疗方案,提高药物的疗效和耐受性,进一步改善戈谢病患者的预后。此外,对于戈谢病的早期筛查和诊断,维葡瑞的应用也有望发挥重要作用,帮助患者尽早接受有效的治疗,减少并发症的发生。

维拉苷酶维葡瑞是一种可靠的药物治疗戈谢病的选择。其作用于葡糖脑脂代谢的机制已被充分研究,临床实践也证实了其疗效和安全性。作为戈谢病治疗领域的新希望,维葡瑞将继续不断发展和完善,为戈谢病患者提供更好的治疗效果和生活质量。

功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗

用法用量:  1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量  VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。  2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV  目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。  3、VPRIV 冻干粉的复溶 r  VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备:  (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。  (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。  (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。  (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。  (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。  (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。  (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。  (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。  4、重要给药说明  通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。

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维拉苷酶(velaglucerase alfa)功效与作用主要有哪些

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