维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作用是什么
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作用是什么
展开2024-02-18 17:10:43
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好问题
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李娟
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作用是什么,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
戈谢病是一种罕见而严重的遗传性疾病,它影响到人体产生一种名为酸性谷氨酰肽酶(glucocerebrosidase)的酶。酸性谷氨酰肽酶在正常情况下会帮助分解细胞中的葡萄糖苷脑脂(glucocerebroside),但戈谢病患者的体内却无法正常产生或有效利用这种酶。这导致葡萄糖苷脑脂在机体内积累,对多个器官和系统产生毒性影响。幸运的是,维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种有效的治疗方法,可以帮助戈谢病患者恢复酸性谷氨酰肽酶的功能,减轻病症并提高生活质量。
1. 维拉苷酶维葡瑞的作用机制
维拉苷酶是一种人源性酶,与人体内自然产生的酸性谷氨酰肽酶具有相似的结构和功能。维拉苷酶通过替代酸性谷氨酰肽酶的功能,帮助分解细胞内的葡萄糖苷脑脂。这种酶替代疗法可以有效地减少葡萄糖苷脑脂在组织和器官中的积累,改善患者的病情。
2. 维拉苷酶维葡瑞的治疗效果
维拉苷酶维葡瑞已被广泛证实可以提高戈谢病患者的生活质量。通过及时补充酸性谷氨酰肽酶的功能,维拉苷酶维葡瑞可以减轻病症的严重程度,改善患者的症状,并延缓疾病的进展。
3. 维拉苷酶维葡瑞的治疗过程
维拉苷酶维葡瑞的治疗需要由专业医生进行监督和管理。治疗计划通常是按照患者的具体情况制定的,并且会定期进行评估和调整。通常,维拉苷酶维葡瑞通过静脉输注的方式进行给药,治疗过程需要一定的时间和耐心。在治疗期间,医生会密切监测患者的病情,确保治疗效果的最大化,并减少可能的副作用。
4. 结语
维拉苷酶维葡瑞作为一种创新的药物,为戈谢病患者带来了新的希望。它通过替代缺乏的酸性谷氨酰肽酶功能,减轻了葡萄糖苷脑脂在身体中的积累,减少了症状的发作,并改善了患者的生活质量。在维拉苷酶维葡瑞的治疗下,戈谢病患者可以更好地管理自己的疾病,并获得更好的生活体验。需要强调的是,治疗方案应由医生根据患者的个体情况制定,并保持定期的随访和监测,以确保治疗的有效性和安全性。
(注:本文所提供的信息仅供参考,不能替代医生的建议和专业意见。如需了解更多关于维拉苷酶维葡瑞及戈谢病的信息,请咨询专业医生或医疗机构。)
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。