维拉苷酶(velaglucerase alfa)疗效有哪些
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)疗效有哪些
展开2024-02-14 13:19:38
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好问题
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黄斌
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)疗效有哪些,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,主要是由于身体缺乏一种名为酸β-葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)的酶而引起的。由于缺乏这种酶,身体无法有效地分解一种脂质称为葡萄糖苷脂(glucocerebroside),导致这种脂质在身体各个组织中的积累。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种替代酶疗法,被广泛用于治疗戈谢病。本文将对维拉苷酶的疗效进行详细介绍。
1. 增加酶活性,减少葡萄糖苷脂积累
维拉苷酶作为一种重组的人类酶,能够有效地替代患者体内缺乏的酸β-葡萄糖苷酶。该药物通过增加酶活性,降低葡萄糖苷脂在身体各个组织中的积累。长期以来,葡萄糖苷脂积累一直是戈谢病患者引发多种病症的原因之一,如骨骼病变、脾脏肿大和贫血等。维拉苷酶治疗能够有效地改善这些病症,提高患者的生活质量。
2. 减轻骨骼和关节症状
戈谢病患者常常面临骨骼和关节方面的问题,如骨疼、骨折、关节僵硬等。这些症状主要是由于葡萄糖苷脂在骨骼和关节中沉积所导致的。维拉苷酶治疗能够显著减轻这些骨骼和关节症状,减少疼痛和提高患者的活动能力。
3. 改善脾脏肿大
戈谢病患者的脾脏常常会由于大量葡萄糖苷脂的堆积而肿大。脾脏肿大可能导致不适感、腹胀和脾功能障碍等问题。维拉苷酶治疗能够显著减轻脾脏肿大症状,促进脾脏功能的恢复,使患者腹部不适感得到缓解。
4. 改善贫血症状
由于戈谢病引起的脾脏肿大和葡萄糖苷脂在脾脏中的积累,患者常常伴有贫血症状。维拉苷酶治疗可以帮助减少脾脏的积聚和肿大,改善贫血症状,并提高患者的红细胞计数和血红蛋白水平。
综上所述,维拉苷酶(velaglucerase alfa)作为一种替代酶疗法,被广泛应用于戈谢病的治疗中。它通过增加酶活性、减少葡萄糖苷脂的积累,改善骨骼和关节症状、减轻脾脏肿大及相应的贫血症状。这种药物对戈谢病患者来说是一项重要的治疗选择,能够显著改善患者的生活质量,并减少相关并发症的发生。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。