维拉苷酶(velaglucerase alfa)适应症具体有哪些
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)适应症具体有哪些
展开2024-02-13 13:09:47
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张胜泉
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)适应症具体有哪些,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的适应证主要包括1型戈谢病(Gaucherdisease)的长期酶替代治疗(ERT)。该药物可以催化葡糖脑苷脂水解,减少葡糖脑苷脂累积,被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种生物制剂,被用于治疗罕见的遗传性疾病戈谢病(Gaucher's disease)。戈谢病是一种遗传性代谢障碍性疾病,主要影响骨髓、脾脏和肝脏功能。维拉苷酶通过补充缺乏或缺陷的酶活性,用于改善病情和减轻症状。下面将详细介绍维拉苷酶在戈谢病治疗中的适应症。
1. 治疗非神经性戈谢病:
维拉苷酶可用于治疗非神经性戈谢病,这是戈谢病的一种常见类型。非神经性戈谢病主要影响骨髓、脾脏和肝脏,导致脾脏肿大、贫血、血小板减少和骨质疏松等症状。维拉苷酶通过补充缺乏的酶活性,有助于降低脾脏肿大,改善贫血和血小板减少的情况,并促进骨骼健康。
2. 治疗神经性戈谢病:
维拉苷酶也可用于治疗神经性戈谢病。神经性戈谢病是一种较为严重的戈谢病亚型,除了影响骨髓、脾脏和肝脏外,还会累及神经系统。患者可能出现神经退化、中枢神经系统损害、器官功能障碍等严重症状。维拉苷酶的治疗可以减轻神经性戈谢病患者的症状和疾病进展,并且改善他们的生活质量。
3. 适用于成年人和儿童:
维拉苷酶可以用于成年人和儿童,无论性别和年龄。戈谢病是一种常见的儿童疾病,因此维拉苷酶的适应症包括儿童患者。同时,成年人也可以从维拉苷酶治疗中获益,改善他们在日常生活中的症状和功能。
4. 适应症针对各种基因突变类型:
戈谢病是由酶β-葡萄糖苷酰胺酶底物 (glucocerebroside) 的累积引起的,通常是由于酶β-葡萄糖苷酰胺酶 (glucocerebrosidase) 的缺乏或缺陷所致。维拉苷酶适应于各种基因突变类型引起的戈谢病,包括纯合突变、复合杂合突变、纯合伴纯假性缺乏型突变等。因此,无论戈谢病的基因突变类型如何,维拉苷酶都可以作为治疗选择之一。
综上所述,维拉苷酶(velaglucerase alfa)在戈谢病治疗中具有多种适应症。包括治疗非神经性和神经性戈谢病,适用于成年人和儿童,以及各种不同的基因突变类型。维拉苷酶的使用可以显著改善患者的生活质量,并减轻相关症状和疾病进展。重要的是,在使用维拉苷酶治疗戈谢病之前,请咨询医生以获取专业的建议和指导。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。