维拉苷酶(velaglucerase alfa)适应症和治疗效果怎么样
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)适应症和治疗效果怎么样
展开2024-02-13 12:00:04
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好问题
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张胜泉
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)适应症和治疗效果怎么样,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,主要由于酸性谷胺酸酶缺乏导致酸性乙酰胆碱酯酶堆积而引起。维拉苷酶(velaglucerase alfa)作为一种酶替代疗法,已经被广泛应用于戈谢病的治疗。本文将对维拉苷酶的适应症以及治疗效果进行探讨。
1. 维拉苷酶的适应症
维拉苷酶是一种合成于工程大肠杆菌中的人类酸性谷胺酸酶。它被用作戈谢病的治疗药物,主要用于替代人体缺乏的酸性谷胺酸酶。戈谢病患者由于酸性谷胺酸酶的缺乏,体内的酸性乙酰胆碱酯酶在溶酶体内无法正常降解,导致溶酶体中储存的葡萄糖苷脂积累,从而引起多种症状和并发症。维拉苷酶的适应症即为戈谢病患者。
2. 维拉苷酶的治疗效果
维拉苷酶疗法通过补充患者体内缺乏的酸性谷胺酸酶而起到治疗作用。临床研究表明,维拉苷酶能够有效降低酸性乙酰胆碱酯酶在溶酶体中的堆积,减少病情的进展。治疗后,患者的症状和体征得到改善,例如肝脏和脾脏的肿大、骨骼异常、血小板减少等。此外,维拉苷酶还可以提高患者的生活质量,减轻患者的痛苦和不适。
3. 维拉苷酶的不良反应
就像其他药物治疗一样,维拉苷酶在戈谢病患者中可能引起一些不良反应。常见的不良反应包括头痛、恶心、呕吐、皮疹、发热和疲劳等轻度不适。严重的不良反应非常罕见,但应密切监测患者的治疗反应和药物耐受性,以及及时报告任何不良反应。
4. 结论
维拉苷酶(velaglucerase alfa)作为戈谢病的酶替代疗法,已经被证实在改善患者症状和生活质量方面具有显著效果。通过补充缺乏的酸性谷胺酸酶,维拉苷酶能够减轻溶酶体中葡萄糖苷脂的积累,从而改善相关的病理过程。在使用维拉苷酶治疗时,医生应密切监测患者的治疗反应和不良反应,以确保疗效和安全性。综上所述,维拉苷酶对于戈谢病的治疗表现出良好的疗效和耐受性,为患者提供了一种重要的治疗选择。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。