维拉苷酶(velaglucerase alfa)的治疗效果如何
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)的治疗效果如何
展开2024-02-09 17:05:51
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好问题
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黄斌
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)的治疗效果如何,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,由于酸性酶(戈谢酶)缺乏而引起。这种疾病会导致身体无法有效地代谢一种被称为葡萄糖苷脂质的物质,从而导致脏器和组织的损害。维拉苷酶是一种通过人工合成的酶,能够替代缺乏的戈谢酶,有助于恢复葡萄糖苷脂质的正常代谢。
1. 维拉苷酶的作用机制:恢复酶活性
维拉苷酶的主要作用是恢复缺乏的戈谢酶的活性。戈谢酶是一种负责分解葡萄糖苷脂质的酶,它在戈谢病患者体内缺乏或活性减弱。维拉苷酶与人体内戈谢酶具有相似的结构和功能,能够在体内有效地降解葡萄糖苷脂质,从而减少其在组织中的积累,防止进一步的损害。
2. 维拉苷酶的疗效:改善症状和预防并发症
通过定期使用维拉苷酶,戈谢病患者可以期望获得多方面的治疗效果。首先,维拉苷酶能够改善症状,如疲劳、肌肉无力和骨质疏松。它可以帮助恢复体力和活动能力,提高生活质量。
其次,维拉苷酶还有助于预防并发症的发生和进展。戈谢病患者在脾脏、肝脏、骨骼和神经系统等器官和组织中会出现葡萄糖苷脂质的积累,从而导致多种并发症,如肝功能异常、骨折和认知障碍。维拉苷酶的使用可以有效地减少积累,降低患者患并发症的风险。
3. 维拉苷酶的安全性和副作用:相对较好的耐受性
维拉苷酶治疗在临床试验和长期观察中显示出相对较好的耐受性和安全性。多数患者可以耐受较用量的维拉苷酶治疗,只出现轻度的不良反应,如头痛和恶心。严重的过敏反应很少见,但仍需密切监测患者的治疗反应和安全性。
4. 维拉苷酶的前景:提高患者生活质量
维拉苷酶的引入为戈谢病患者带来新的希望和疾病管理的选择。通过改善症状、预防并发症和提高生活质量,维拉苷酶可以帮助患者实现更好的日常生活和社会功能。随着研究和发展的持续进行,我们可以期待维拉苷酶在戈谢病治疗中的进一步创新和优化。
总结起来,维拉苷酶作为一种酶替代疗法,对于戈谢病患者具有显著的治疗效果。它恢复了缺乏的戈谢酶的活性,改善了症状并减少了并发症的风险。维拉苷酶的治疗相对安全,并且有望提高患者的生活质量。在未来,我们可以期待更多关于维拉苷酶的研究和发展,以进一步改善戈谢病患者的健康状况和生活质量。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。