沃塞洛托(Voxelotor)治疗效果怎么样
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)治疗效果怎么样
展开2024-02-03 11:10:41
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陈志明
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)治疗效果怎么样,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。
沃塞洛托（Voxelotor）是一种用于治疗4岁及以上成人和儿童镰状细胞病的药物。这种疾病是一种遗传性血液病，导致血红蛋白异常，进而使红血球变形，减少氧气输送到身体各部位。沃塞洛托作为一种新型的药物，被广泛研究和应用，下面我们将详细了解一下它的治疗效果。
1. 目标治疗：改善异常的血红蛋白
沃塞洛托的主要作用是改善镰状细胞病患者体内异常的血红蛋白。该药物通过调节血红蛋白与氧气的结合，促使血红蛋白保持在高氧气环境下的稳定状态，从而减少红细胞的变形。这有助于改善患者的贫血状况以及与疾病相关的其他症状，如疼痛发作和器官损害。
2. 临床研究结果：显著提高血红蛋白水平
针对沃塞洛托的临床研究显示了令人鼓舞的结果。一项针对镰状细胞病患者的III期研究（HOPE研究）表明，与安慰剂相比，沃塞洛托治疗组的患者在12周内显著提高了血红蛋白水平。在该研究中，超过50％的患者达到了至少1克/分升的血红蛋白增加，而在安慰剂组中这一比例仅为6％。这些结果表明沃塞洛托对于改善患者的贫血状况具有显著疗效。
3. 降低疼痛发作和器官损害的风险
除了提高血红蛋白水平外，沃塞洛托治疗还有助于减少镰状细胞病患者经历的疼痛发作和器官损害的风险。在HOPE研究中，沃塞洛托治疗组的患者在12周内发生疼痛发作的风险降低了42％，与安慰剂组相比。此外，在接受沃塞洛托治疗的患者中，器官损害的风险也有所减少。这些结果进一步证实了沃塞洛托在镰状细胞病治疗中的潜力。
4. 安全性和药物耐受性
根据临床研究数据，沃塞洛托在治疗镰状细胞病的过程中表现出了良好的安全性和药物耐受性。研究结果显示，沃塞洛托的不良反应与安慰剂组相比并不显著增加。常见的副作用包括头痛、恶心和背部疼痛等，且多数轻度至中度。研究还表明，沃塞洛托长期使用也能维持其治疗效果，而不会导致有害的副作用。
总结起来，沃塞洛托是一种有望改善4岁及以上成人和儿童镰状细胞病患者病情的药物，其通过改善血红蛋白水平，减少疼痛发作和器官损害的风险，为患者提供了新的治疗选择。在临床研究中，沃塞洛托显示出良好的安全性和耐受性，为患者带来了希望。作为一种新型药物，沃塞洛托仍然需要进一步的研究和观察，以评估其长期疗效和安全性。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
