维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗效果怎么样
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗效果怎么样
展开2024-02-01 08:54:18
1回答
1127浏览
好问题
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗效果怎么样
展开2024-02-01 08:54:18
1回答
1127浏览
好问题
问药网
问药网官方药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)治疗效果怎么样,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
酶替代疗法是戈谢病患者的主要治疗方法,而维拉苷酶(velaglucerase alfa)作为一种常用的酶替代治疗药物,近年来在戈谢病治疗中得到了广泛应用。本文将探讨维拉苷酶在治疗戈谢病中的效果和作用。
1. 维拉苷酶的机制
维拉苷酶是一种通过基因工程技术合成的人源酶替代物,它能够在体内代替缺乏的酶活性,进而恢复戈谢病患者体内葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)的功能。通过每周一次的静脉注射,维拉苷酶能够进入细胞并降解异常积聚的葡萄糖苷脂(glucocerebroside),从而减少或预防戈谢病的病状和并发症发展。
2. 国际临床试验的结果
维拉苷酶的疗效及安全性已在多个国际临床试验中进行了评估。这些临床试验包括对儿童和成人患者的观察,结果显示,维拉苷酶治疗显著改善了患者的症状和生活质量。患者的肝脾肿大症状减轻,血小板计数增加,骨髓病变得到改善,骨疼痛得到缓解。此外,维拉苷酶还能够改善患者的贫血状况,并减少并发症的发生。
3. 长期治疗效果
维拉苷酶的长期治疗效果也得到了证实。一项研究显示,在长达5年的治疗过程中,维拉苷酶持续改善了患者的肝脾肿大症状和贫血情况,并且在骨疼痛和骨髓病变的处理方面也取得了长期的疗效。另外,维拉苷酶治疗还显示出可以减少医院住院次数和急诊访问次数,从而降低了患者和家庭的负担。
4. 安全性和耐受性
维拉苷酶治疗通常被认为是相对安全和耐受的。临床试验显示,维拉苷酶的不良反应发生率较低,常见的不良反应包括发热、头痛、恶心等,一般为轻度和自限性的。少数患者可能会产生抗药物抗体,但这并不会对维拉苷酶的疗效产生明显的影响。
综上所述,维拉苷酶作为一种酶替代治疗药物,被广泛应用于戈谢病的治疗上。临床试验和长期治疗结果表明,维拉苷酶能够显著改善患者的症状,包括肝脾肿大、贫血、骨髓病变等,提高患者的生活质量,并减少并发症的发生。同时,维拉苷酶安全性较高,不良反应发生率低,一般能够被患者良好耐受。对于个别患者,仍需谨慎评估治疗效果和安全性,在临床应用中需有适当的监测和管理。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。