维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是什么时候上市的
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是什么时候上市的
展开2024-01-25 16:20:42
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好问题
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黄斌
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是什么时候上市的,维拉苷酶(velaglucerase alfa)于2017年在美国获得批准上市。在中国的上市时间是2021年4月27日。
维拉苷酶(velaglucerase alfa),商业名称维葡瑞(Vimizim),是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,主要由戈谢酶的缺陷造成,导致身体无法有效地分解特定的糖脂。维葡瑞通过提供缺乏的戈谢酶来补充这种缺陷,以减轻患者的症状和改善其生活质量。
1. 维葡瑞的历史与研发进展
维葡瑞的研发始于早期的基因工程技术。科学家们使用基因重组技术将人类的戈谢酶基因导入到哺乳动物细胞中,通过这种方式获得了维拉苷酶。接下来,经过临床试验和严格的审查,维葡瑞最终获得了相关药物监管机构的批准,准备上市销售。
2. 维葡瑞的上市时间线
维葡瑞作为一种新型药物,其上市时间线是根据不同国家的药物监管流程和审查机制而有所不同。总体而言,维葡瑞已经在多个国家获得批准上市,并已开始供应给有需要的患者。
3. 维葡瑞的上市意义与潜在影响
维葡瑞的上市对于戈谢病患者来说具有重大意义。之前,戈谢病患者只能依靠支持性治疗来缓解症状,而维葡瑞的上市为他们提供了一种切实有效的治疗选择。它可以帮助降低病情的进展,减轻症状,提高患者的生活质量。
4. 维葡瑞的发展前景与挑战
维葡瑞的上市标志着戈谢病治疗领域的一次重大进展,但也面临着一些挑战。其中之一是药物的可及性和成本问题,由于其属于高度专业化和成本较高的生物制剂,一些患者可能面临难以支付的困境。此外,长期使用维葡瑞的安全性和有效性还需要进一步的长期研究和评估。
总而言之,维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作为一种新型的戈谢病治疗药物,为患者提供了一种希望和改善的机会。其上市是药物研发领域不断努力的成果,同时也需要进一步研究和努力以解决挑战,确保更多患者能够获得可及的治疗方案。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。