维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗功效怎样
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗功效怎样
展开2024-01-23 11:33:33
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好问题
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陈志明
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗功效怎样,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种遗传性代谢疾病,患者体内缺乏一种名为酸性葡萄糖苷酸酶(glucocerebrosidase)的酶。维拉苷酶通过提供替代酶来帮助补充或恢复这种缺失酶的功能,从而改善患者的症状和生活质量。
1. 缓解疾病症状
维拉苷酶是一种人类酸性葡萄糖苷酸酶的替代物,它能够降解体内积存的葡萄糖脂质,减少在戈谢病患者体内的异质质团积聚。通过及时地提供足够的酶活性,维葡瑞有助于降低病情进展速度,缓解疾病相关的症状。患者可能会观察到骨骼疼痛的减轻、脾脏肿大的改善以及血小板水平的稳定等。
2. 改善生活质量
戈谢病对患者的生活质量产生了很大的影响。患者常常面临疲劳、骨折风险增加、贫血、肝脾肿大等问题。维葡瑞的使用有助于改善这些症状,使患者更好地参与日常活动、提高身体的稳定性,从而提高生活质量。此外,维葡瑞还有助于减少与疾病相关的并发症的发生,进一步改善患者的整体状况。
3. 长期治疗的安全性
维拉苷酶在临床实践中被广泛使用,并且已经被证明是安全有效的治疗方法。长期使用维葡瑞对患者的安全性数据进行了充分的评估,并没有严重的不良反应报告。这一证据为患者提供了更多的信心,以便长期接受维葡瑞治疗,以便维持疾病的稳定状态。
4. 个体化的治疗方案
每个患者的戈谢病病情都可能有所不同,所以维葡瑞治疗方案需要根据患者的具体情况进行个体化调整。医生将根据患者的年龄、体重、病情严重程度等因素制定合适的剂量和治疗计划。这种个体化的治疗方法有助于确保患者获得最佳的治疗效果,并对患者的病情进行有效管理。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作为一种治疗戈谢病的药物,在缓解疾病症状、改善生活质量、长期安全使用以及个体化治疗方面都展现了良好的疗效。同时,还需要在医生的指导下,密切监测病情的变化,并进行适当的调整和管理。维葡瑞的出现为戈谢病患者提供了一个新的希望,帮助他们度过更好的生活。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。