维拉苷酶(velaglucerase alfa)可以治疗什么病
病情描述:维拉苷酶(velaglucerase alfa)可以治疗什么病
展开2024-01-22 14:02:49
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好问题
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张胜泉
问药网药师
维拉苷酶(velaglucerase alfa)可以治疗什么病,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的适应证主要包括1型戈谢病(Gaucherdisease)的长期酶替代治疗(ERT)。该药物可以催化葡糖脑苷脂水解,减少葡糖脑苷脂累积,被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种重要的生物药物,被广泛用于治疗戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,主要影响身体的代谢过程,导致患者无法正常分解和利用葡萄糖脂类物质。在本文中,我们将探讨维拉苷酶在戈谢病治疗中的作用和效果。
1. 维拉苷酶简介
维拉苷酶是一种重组的人类酶制剂,它与人体内自然产生的酶类具有相似的结构和功能。维拉苷酶的作用机制是通过补充患者体内缺乏的酶活性来纠正戈谢病的病理过程。维拉苷酶能够降解体内堆积的葡萄糖脂类物质,从而减轻病情并改善患者的生活质量。
2. 维拉苷酶治疗戈谢病的原理
戈谢病患者由于缺乏一种名为酸性葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)的酶活性,导致身体无法正常分解和利用葡萄糖脂类物质。这些物质会在细胞内积累,对身体的各个器官产生负面影响。维拉苷酶作为一种补充性治疗,通过代替患者体内缺乏的酶活性,加速葡萄糖脂类物质的降解,从而减轻症状并防止疾病的进一步发展。
3. 维拉苷酶的药物疗效
维拉苷酶的治疗效果在多项临床研究中得到了验证。研究表明,通过定期使用维拉苷酶,戈谢病患者能够显著减少葡萄糖脂类物质的积累,改善相关症状,并提高生活质量。维拉苷酶治疗能够减少疾病引发的骨质疏松症、贫血、肝脾肿大等并发症的风险,以及延缓疾病的进展。
4. 维拉苷酶的使用安全性
维拉苷酶作为一种生物药物,通过严格的临床试验和监测确保其使用的安全性。研究表明,维拉苷酶治疗在短期和长期使用中均被认为是相对安全和良好耐受的。患者在使用期间可能会出现少量的不良反应,如注射部位反应、发热等,但大多数反应都是轻度和暂时性的。
总结起来,维拉苷酶是一种有效治疗戈谢病的生物药物。通过补充患者体内缺乏的酶活性,维拉苷酶可以降解葡萄糖脂类物质,减轻症状并改善患者的生活质量。多项临床研究证实了维拉苷酶治疗的疗效和相对安全性,使其成为戈谢病管理的重要选择之一。
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。