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舍立帕酶(Cerliponase alfa)在国内上市了吗

病情描述:舍立帕酶(Cerliponase alfa)在国内上市了吗

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2025-10-08 14:33:49

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医生回答

张胜泉

问题分析:

舍立帕酶(Cerliponase alfa)在国内上市了吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)美国上市时间:2017年4月27日;目前国内未上市。

舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型)的治疗药物,近年来在全球范围内受到广泛关注。由于这种罕见的遗传性代谢疾病会导致神经退行性病变,目前市场上能有效改善患者症状的药物十分有限。因此,舍立帕酶的上市对患者和家庭来说具有重要意义。那么,舍立帕酶在国内是否已经上市呢?本文将对此进行探讨。

1. 舍立帕酶简介

舍立帕酶是一种重组人酶,专门用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症。这种病症通常在儿童时期 manifesta,患者随着病情的发展,可能会出现视力丧失、运动功能下降以及认知能力受损等多种症状。舍立帕酶通过提供体内缺失的酶来减缓疾病进程,从而改善患者的生活质量。

2. 国内上市情况

截至目前,舍立帕酶在中国的上市申请仍在进行中,但并未正式获得批准。相关部门正在对其进行审评,以确保该药物的安全性和有效性。患者与家属对其上市充满期待,而进口药物的高昂费用,也让许多家庭面临经济压力。

3. 临床试验与效果

多项临床试验结果表明,舍立帕酶在减缓病情进展、改善患者运动能力和生活质量方面具有积极的效果。尤其是在早期使用的情况下,效果更加显著。因此,这也促使了国内对该药物的重视度不断提升,并希望能够尽快使其惠及更多患者。

4. 未来展望

随着医学技术的不断进步,舍立帕酶的上市将为 CLN2型患者带来新的希望。目前,多个国际制药公司也在积极推进其商业化进程,力求在今后的日子里能够为中国的患者提供更好的治疗选择。我们期待相关机构能够加快审批流程,让更多的患者早日受益。

舍立帕酶不仅是对神经元蜡样脂褐质沉积症的一种新治疗手段,也为患者及其家庭带来了希望。尽管目前在国内尚未正式上市,但相信随着政策的推进及临床需求的增加,该药物在未来将会得到及时的认可与应用。

功能主治:适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

用法用量:推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质 历时约4.5小时

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