奈多西兰(nedosiran)适应症具体有哪些
病情描述:奈多西兰(nedosiran)适应症具体有哪些
展开2025-06-08 14:06:18
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张胜泉
问药网药师
奈多西兰(nedosiran)适应症具体有哪些,奈多西兰(Nedosiran)的适应证是用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好。PH1是一种超罕见、危及生命的遗传病,会导致草酸盐的过度产生,进而引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病。
原发性高草酸尿症(Primary Hyperoxaluria Type 1,PH1)是一种罕见的遗传性疾病,患者体内草酸产生过多,导致草酸盐在尿液中沉积形成结晶,进而引发肾结石、尿路结石和肾功能受损等严重并发症。而奈多西兰(Nedosiran)是一种针对原发性高草酸尿症的治疗药物,通过抑制草酸酶的产生,可以有效降低患者体内的草酸水平。那么,奈多西兰适应症到底有哪些呢?接下来,将详细介绍奈多西兰的适应症。
1. 针对原发性高草酸尿症患者:
奈多西兰作为一种治疗药物,主要适用于原发性高草酸尿症(PH1)患者。这是一种由AGXT基因突变引起的罕见疾病,患者缺乏羟基焦氨酸酶(AGT)酶的活性,导致草酸代谢异常。奈多西兰能够通过靶向草酸酶的mRNA,减少草酸酶的合成,从而降低血液中的草酸水平,减少草酸结晶的形成和沉积。
2. 伴终末期肾病患者:
对于已经发展到终末期肾病的原发性高草酸尿症患者,奈多西兰同样具备一定的治疗价值。终末期肾病患者的肾脏功能严重受损,无法有效排出体内的草酸,导致草酸在体内积聚。奈多西兰的使用可以减少草酸的生成,进而减轻患者的草酸负荷,缓解肾脏的负担,有助于延缓疾病的进展。
3. 高草酸尿症相关并发症患者:
奈多西兰在高草酸尿症相关并发症患者中也显示出一定的治疗潜力。高草酸尿症引起的草酸结晶沉积不仅会导致肾结石和尿路结石的形成,还可能引发泌尿系统的炎症和感染。奈多西兰的使用可以降低草酸水平,减少草酸结晶的沉积,从而减少相关并发症的风险。
4. 患者年龄和病情适用性:
奈多西兰的适应症并不仅限于特定年龄段的患者,它可以应用于儿童和成人患者。此外,奈多西兰的使用也不受原发性高草酸尿症的严重程度限制,适用于各种病情的患者,包括中度、高度和极度草酸尿症。
总结起来,奈多西兰是一种针对原发性高草酸尿症的治疗药物,适用于原发性高草酸尿症患者、伴终末期肾病的患者,以及高草酸尿症相关并发症的患者。同时,奈多西兰的适用范围不受患者年龄和病情严重程度的限制。这一药物的推出使得原发性高草酸尿症的患者可以获得更有效的治疗,希望能够给患者带来更好的生活质量。
功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 建议用量 Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。 如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。 二、 管理 医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。