塞贝脂酶α的适应症是什么
病情描述:塞贝脂酶α的适应症是什么
展开2025-06-07 10:14:47
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好问题
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张胜泉
问药网药师
塞贝脂酶α的适应症是什么,塞贝脂酶α(Sebelipase alfa)的适应症是溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D),这是一种罕见的遗传性代谢疾病。
塞贝脂酶α是一种用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的生物药物。这种罕见的遗传性代谢疾病会导致体内脂肪的异常积聚,影响多个器官的功能。对于这种疾病,塞贝脂酶α作为一种酶替代疗法,能够有效改善患者的生活质量和预后。因此,了解塞贝脂酶α的适应症对于医疗工作者和患者都有重要意义。
1. 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的概述
溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症是一种由LAL基因突变引起的罕见遗传性疾病。这种疾病会导致脂肪(特别是胆固醇酯和三酰甘油)在身体组织中的异常积聚,从而引发各种组织和器官的损害。患者可能出现肝脏肿大、高脂血症、脾脏肿大等症状,并且可能与心血管疾病相关的并发症。
2. 塞贝脂酶α的作用机制
塞贝脂酶α是一种重组人源性酶,它的主要作用是补充体内缺乏的酸性脂肪酶,帮助分解和代谢体内过量的脂肪。通过提供这种酶,塞贝脂酶α能够促进脂质的转化和清除,从而减轻脂质积聚带来的负面影响。这种机制使得塞贝脂酶α成为治疗LAL缺乏症的有效选择。
3. 适应症的临床表现
塞贝脂酶α适用于确诊为溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的患者。这些患者通常表现出由脂质蓄积引起的一系列疾病症状,包括但不限于肝脏肿大、脂肪肝、高血脂以及回肠或小肠的脂肪沉积。早期治疗能够显著改善这些症状,有助于患者恢复到正常的生活。
4. 临床研究支持
临床研究表明,塞贝脂酶α的使用可以有效降低患者体内的胆固醇酯和三酰甘油水平,改善肝功能,并减轻相关的临床症状。这些研究结果为塞贝脂酶α的适应症提供了有力的科学依据,并显示了其在改善患者生存质量方面的重要性。
塞贝脂酶α是一种专门用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的药物,其适应症涵盖了这一疾病相关的多种症状和临床表现。随着对该疾病的认识不断加深,塞贝脂酶α的使用有望为更多患者带来希望,改善他们的健康状况。
功能主治:适用为有溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏诊断患者的治疗
用法用量:患者生命前6个月中呈现迅速地进展LAL缺乏:推荐的起始剂量为1 mg/kg作为一个静脉输注每周1次。对没有实现最佳临床反应患者,增加至3 mg/kg每周1次。有LAL缺乏儿童和成年患者:推荐剂量为1 mg/kg作为一个静脉输注每隔周1次。给药指导:⑴ 至少历时2小时输注。⑵对3 mg/kg剂量或如发生一个超敏性反应考虑进一步延长输注时间。⑶对1 mg/kg剂量耐受输注患者考虑1-小时输注。