帕替西兰的适应症是什么,帕替西兰(Patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。帕替西兰是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，其主要作用是通过靶向和抑制产生淀粉样蛋白质的转运RNA来减缓疾病的进展。这种神经病的形成主要与体内积累的淀粉样蛋白质有关，这些异常蛋白质在组织和器官中聚集，导致多种症状发生，影响患者的生活质量。以下将详细探讨帕替西兰的适应症及其临床意义。 1. 淀粉样变性多发性神经病简介 淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）是一种罕见的遗传性病症，主要由变性淀粉样蛋白在神经系统的沉积引发。此病症的患者往往会出现周围神经病变的症状，例如肢体麻木、刺痛感和肌肉无力等，严重影响日常生活和活动能力。 2. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰作为一种小干扰RNA（siRNA）药物，其主要通过靶向和降解转运RNA，抑制肝脏中淀粉样蛋白的合成，从而减少体内淀粉样蛋白的积聚，延缓疾病的进展。这一机制使得帕替西兰成为治疗ATTR-PN的重要药物。 3. 临床适应症 帕替西兰被批准用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病，尤其是由ATTR基因突变引起的患者。适应症包括各种程度的周围神经损伤，以及已出现相关症状的患者。其临床试验结果显示，帕替西兰能够有效改善患者的神经功能和生活质量。 4. 使用帕替西兰的注意事项 尽管帕替西兰显示出良好的疗效，患者在使用此药物时仍需注意一些潜在的副作用，如注射部位反应、过敏反应等。因此，在治疗过程中，建议定期监测患者的健康状况，并在专业医生的指导下进行用药。 帕替西兰作为一种针对淀粉样变性多发性神经病创新治疗药物，具有显著的临床效果，使广大患者有望改善症状，提升生活质量。随着医学研究的不断深入，未来将有更多针对该病的治疗方案和药物问世，为患者带来新的希望。

帕替西兰国内有没有上市,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）成人患者。目前国内未上市。帕替西兰是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。近年来，这种药物引起了广泛关注，而它在国内的上市情况更是人们关心的重点。本文将对帕替西兰的机制、临床数据、国内上市情况及未来展望进行详细探讨。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，主要用于降低肝脏内淀粉样蛋白的合成，从而减轻淀粉样变性多发性神经病的症状。该药物通过靶向转甲型前哨肌肝细胞内的基因，能够有效减少这些不正常蛋白质的积累，进而改善患者的神经功能。 2. 临床研究与效果 多项临床研究表明，帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面显示出了良好的疗效。例如，临床试验结果显示，在经过帕替西兰治疗后，患者的神经病变程度明显降低，生活质量得以改善。这些研究为其在全球多个国家和地区的批准上市提供了重要依据。 3. 国内上市情况 截至目前，帕替西兰在中国尚未获得上市批准。虽然国内外的研究数据证明了这一药物的疗效与安全性，但相关审评与批准流程较为复杂。药品的临床试验、数据提交以及监管机构的审查都需要时间，因此国内的上市进程尚处于观望阶段。 4. 未来展望 尽管帕替西兰在国内的上市仍需时日，但随着淀粉样变性多发性神经病的认知提高和临床需求的增加，未来有望加快注册和审批过程。与此同时，患者也希望能够尽快获得这种有效的治疗手段，以改善生活质量。随着科学技术的发展，更多新药有望为患者带来新的希望。 总的来看，帕替西兰在全球范围内的研究与应用前景广阔，特别是在治疗淀粉样变性多发性神经病方面展现出的积极成效，为患者提供了新的治疗选择。希望未来能够有更多信息和政策，使得这一重要药物能够早日进入中国市场。

帕替西兰代购什么价格,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物。随着治疗需求的增加，帕替西兰的代购市场逐渐活跃，许多患者希望了解帕替西兰的代购价格及相关信息。本文将详细探讨帕替西兰的代购价格及其影响因素。 1. 帕替西兰的基本概况 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗由转甲状腺素（TTR）基因突变引起的家族性淀粉样变性（hATTR）。这种病症通常会导致多发性神经病，影响患者的生活质量。帕替西兰通过抑制TTR的产生来缓解病症，帮助患者改善神经功能。 2. 代购市场的现状 近年来，由于国内关于帕替西兰的可及性和价格问题，许多患者选择通过代购方式获取药物。代购市场在一定程度上满足了患者的需求，尤其是在一些正规渠道无法获得药物的情况下。代购市场的药品质量和价格参差不齐，患者在选择时需要谨慎。 3. 代购价格的影响因素 帕替西兰的代购价格受到多种因素的影响。首先，药物的市场供需关系直接决定了价格，如果需求旺盛而供给不足，价格可能会上涨。其次，代购渠道的合法性和可靠性也会影响价格，正规渠道的价格通常会高于非正规的代购价格。此外，国际汇率和物流成本也在一定程度上影响代购价格。 4. 如何选择代购渠道 患者在选择帕替西兰代购渠道时，需特别注意药品的来源和质量。建议选择信誉良好的代购平台或服务，并查看其他患者的评价。此外，购买前还应咨询医生，了解具体用药方案，以免因为代购选择不当而影响治疗效果。 总体来看，尽管帕替西兰的代购为患者提供了更多的选择，但由于其价格不一及市场复杂，患者在代购时需多方面考虑，确保自身合法权益和健康安全。希望未来能有更多的正规渠道，使更多患者能够方便、经济地获得所需药物。

帕替西兰怎么服用,帕替西兰(Patisiran)用法用量：1.对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3mg/kg。对于体重100kg或以上的患者，推荐剂量为30mg。2.给药前使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药。3.给药前过滤和稀释。4.注入约80分钟。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗家族性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的药物。它通过RNA干扰技术靶向并降低导致神经病变的异常蛋白质水平，从而改善患者的症状和生活质量。这篇文章将详细探讨帕替西兰的服用方式，包括用药前的准备、给药方法、注意事项和潜在副作用。 1. 用药前的准备 在开始使用帕替西兰之前，患者应与医生进行充分的沟通，确保了解治疗方案及其可能的效果和风险。医生会根据患者的具体情况，包括病历、体检和必要的检测结果，确定是否适合使用帕替西兰。此外，患者还需了解与其他药物的相互作用，以免影响治疗效果。 2. 给药方法 帕替西兰一般以注射的形式给药，通常每三周注射一次。医生会根据患者的具体病情和反应情况进行剂量调整。注射通常是在医院或医疗机构进行，由专业医务人员操作，确保安全性和有效性。患者需要定期接受检查，以监测治疗效果及对药物的反应。 3. 注意事项 在使用帕替西兰时，患者应注意恢复过程中的任何不适，包括注射部位的疼痛、红肿或过敏反应等。如出现严重不适，需及时告知医生。此外，患者要遵循医生的建议，定期进行检查和随访，确保治疗方案的有效性。 4. 潜在副作用 帕替西兰的副作用虽然相对较少，但还是可能出现的。其中包括注射部位的反应、恶心、乏力等。患者在使用过程中，如发现任何不寻常的症状或怀疑发生副作用，应该及早与医疗团队联系，进行评估和处理。 通过正确的使用和监督，帕替西兰能够显著改善家族性淀粉样变性多发性神经病患者的生活质量。了解其服用方法、注意事项及可能的副作用，对于患者及其家属而言都是至关重要的。为了获得更好的治疗效果，患者务必要与医务人员携手合作，积极参与到治疗中。

帕替西兰在国内上市了吗,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）成人患者。目前国内未上市。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的新药物，近年来受到了广泛关注。随着国内对创新药物的不断需求和政策支持，许多患者希望能够尽快获得这种治疗方案。在本文中，我们将讨论帕替西兰在国内的上市情况及相关背景信息。 1. 帕替西兰的背景与作用机制 帕替西兰是一种针对淀粉样变性病（ATTR）的小干扰RNA药物，通过特异性靶向肝脏中产生的转甲状腺素（TTR）蛋白，从而减少淀粉样蛋白质的形成。这种机制意在减轻因淀粉样变性导致的神经损伤，从而改善患者的生活质量。 2. 国内上市进展 截至目前，帕替西兰在中国尚未正式上市。尽管其在全球多个国家和地区已获得批准并投入临床使用，但国内市场的批准程序依然相对保守。这使得许多渴望获得此药物的患者需要等待更长的时间。 3. 监管政策的影响 中国药品监管机构近年来对创新药物的审批速度有所提升，但依然面临一系列复杂的审批程序。特别是在涉及新治疗方式时，药品的临床试验和安全性评估显得尤为关键。因此，帕替西兰的上市进程会受到这些政策的影响。 4. 患者的呼声 许多ATTR-PN患者及其家属对帕替西兰寄予厚望，期望其能够尽快在国内上市。患者组织和相关的医疗团体也在积极呼吁，推动政府加快创新药物的审批进程，以满足患者的迫切需求。 尽管帕替西兰在国内尚未上市，但随着人们对淀粉样变性多发性神经病认知的提升及药物需求的增加，期待未来能够迎来这一创新治疗的正式发布。希望能尽快有更多的政策支持，让更多的患者能够受益于这一新疗法。