美格鲁特(Miglustat)的功效与作用怎么样
病情描述:美格鲁特(Miglustat)的功效与作用怎么样
展开2025-05-07 15:13:41
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好问题
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张胜泉
问药网药师
美格鲁特(Miglustat)的功效与作用怎么样,Miglustat(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
【1. 什么是美格鲁特(Miglustat)?】
美格鲁特(Miglustat)是一种口服药物,常用于治疗某些遗传代谢疾病,其中包括戈谢病(Gaucher's disease)。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,患者缺乏一种酶,导致脂质在体内的堆积,影响脏器和骨骼的正常功能。
【2. 美格鲁特对戈谢病的治疗有什么作用?】
美格鲁特主要通过抑制一种特定的酶来发挥作用,这种酶在脂质代谢中发挥重要作用。该药物可以阻止脂质在细胞中的过度积聚,减轻戈谢病患者的症状和并发症。它能够对病情产生积极的干预作用,改善患者的生活质量。
【3. 美格鲁特对戈谢病患者有哪些功效?】
美格鲁特在戈谢病治疗中有以下几个主要功效:
1. 减轻骨骼痛:戈谢病患者常常会出现骨骼痛的症状,特别是在长骨和脊椎附近。美格鲁特能够减少脂质的积聚,从而减轻骨骼痛的程度和频率。
2. 缓解贫血:戈谢病患者常伴随贫血,因为脾脏在这种疾病中会扩大并过滤过多的血细胞。美格鲁特的治疗可以帮助减轻贫血症状,改善患者的贫血程度。
3. 改善肝功能:戈谢病患者的肝脏可受到脂质积聚的影响,导致肝功能不全。美格鲁特的使用可以减少脂质在肝脏中的沉积,从而改善肝脏功能。
4. 延缓疾病进展:通过减少脂质的积聚,美格鲁特可以延缓戈谢病的进展并预防相关并发症的发生。它为患者提供了一种有效的治疗手段,帮助他们维持较好的健康状态。
【结论】
美格鲁特(Miglustat)是一种对戈谢病患者非常重要的药物,它通过减少脂质的积聚,改善疾病相关的症状和并发症。美格鲁特的使用可以缓解骨骼痛、减轻贫血症状、改善肝功能,并延缓疾病的进展。对戈谢病患者来说,美格鲁特可带来积极的治疗效果,提高他们的生活质量,同时也为戈谢病的治疗提供了一种重要的药物选择。
功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
用法用量: 1、给药说明 治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。 部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。 2、肾功能不全患者 1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。 2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。 3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。