Amondys 45适应症具体有哪些
病情描述:Amondys 45适应症具体有哪些
展开2025-04-23 15:53:45
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张胜泉
问药网药师
Amondys 45适应症具体有哪些,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。
Amondys 45(Casimersen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)特定突变的治疗药物。具体而言,Amondys 45主要适用于45外显子跳跃突变的患者,这是DMD中的一种常见遗传变异,影响肌肉蛋白质的生成。本文将详细探讨Amondys 45的适应症及其相关信息。
1. Amondys 45的适应症概述
Amondys 45被批准用于治疗伴有45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者。DMD是一种严重的遗传性肌肉疾病,导致逐渐加重的肌肉无力和萎缩。针对特定突变的治疗策略为患者提供了新的希望,尤其是那些无法通过传统治疗手段获得缓解的患者。
2. 适应症人群
Amondys 45适用于年满5岁及以上的DMD患者,且这些患者需具有特定的45外显子缺失突变。这一适应症的确立,基于临床试验的结果,展示了该药物在改善患者肌肉功能和生活质量方面的潜力。
3. 临床效果与研究
多项临床试验表明,Amondys 45能够有效地促使肌肉细胞生成部分功能性肌肉蛋白,从而减缓病程发展。临床数据支持其在患者中的应用,显示出药物在改善肌肉力量和运动能力方面的可观效果。
4. 注意事项与副作用
虽然Amondys 45在治疗特定突变型DMD方面显示出积极的效果,但在使用过程中仍需关注可能的副作用。常见的副作用包括注射部位反应、头痛和恶心等。因此,患者在使用本药物时应定期进行跟踪和评估,以确保治疗安全有效。
总的来说,Amondys 45为特定类型的杜氏肌营养不良症患者带来了新的治疗选择,尤其是针对45外显子跳跃突变的患者。随着对该药物的进一步研究和应用,期望能够为更多患者的生活质量改善提供支持。
功能主治:用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
用法用量:1.在开始Amondys 45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。