依特立生(Eteplirsen)在国内上市了吗
病情描述:依特立生(Eteplirsen)在国内上市了吗
展开2025-04-06 13:13:14
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好问题
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李娟
问药网药师
依特立生(Eteplirsen)在国内上市了吗,依特立生(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。
依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的药物,近年来引发了广泛关注。DMD是一种遗传性肌肉萎缩疾病,主要影响儿童,导致肌肉逐渐无力和功能丧失。由于Eteplirsen是一种创新性治疗手段,其在中国市场的上市时间及相关情况备受关注。
1. 依特立生的作用机制
Eteplirsen是一种抗寡核苷酸药物,旨在通过调节肌肉细胞中的特定基因表达来减少DMD患者肌肉中的缺失内源性蛋白质——肌营养不良蛋白(dystrophin)的缺失。具体来说,Eteplirsen通过跳跃缺失的外显子,使得患者体内部分功能性肌营养不良蛋白得以合成,从而减缓疾病进展。
2. 国际上市情况
2016年,Eteplirsen在美国获得FDA批准,成为治疗DMD的第一个特定药物。这一批准标志着对DMD治疗的重大突破,尽管由于其临床试验数据的争议,该药物在市场上的接受度受到了限制。Eteplirsen的推出为许多患者带来了希望,尽管仍有许多不确定性。
3. 国内审批与市场前景
截至目前,Eteplirsen在中国尚未获得监管机构的批准,未有正式上市的消息。这主要受到国内药品审核流程、价格决定和临床试验数据接受度等多方面因素的影响。尽管如此,随着国内对罕见病治疗的重视程度日益加深,未来有望在一定条件下推动Eteplirsen的审批。
4. 患者的期待与现状
DMD患者及其家庭对Eteplirsen的上市抱有强烈的期望。在国内,患者群体面临着治疗选择有限的困境,因此,依特立生的潜在上市被视为转机。同时,家属们也在不断寻求通过其他渠道获得此类药物,以改善患者的生活质量。
总的来说,Eteplirsen目前在国内尚未上市,但其在国际上的成功案例仍然令患者和家庭倍感振奋。随着相关监管政策的逐步完善,以及对罕见病药物重视程度的提升,希望未来能够为杜氏肌营养不良症患者提供更多更好的治疗选择。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药