舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些
病情描述:舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些
展开2025-04-04 10:06:13
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好问题
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李娟
问药网药师
舍立帕酶(cerliponase alfa)疗效有哪些,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2病)是一种罕见的遗传性疾病,通常在儿童时期开始表现出进行性神经退化的症状。近年来,舍立帕酶(Cerliponase alfa)作为一种新型酶替代疗法被开发出来,用于治疗这种疾病,取得了一定的治疗效果。下面将详细介绍舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症中的疗效及其影响。
舍立帕酶的疗效
1. 提高病人生活质量
舍立帕酶的治疗效果主要体现在延缓病情进展和提高患者的生活质量。研究显示,通过定期静脉注射舍立帕酶,可以显著减缓神经元蜡样脂褐质沉积症患者的病情恶化速度,延长其独立生活能力的时间。这对于病情严重的儿童患者尤为重要,能够让他们在更长的时间内保持较高的生活质量。
2. 改善神经系统功能
舍立帕酶通过补充缺乏的蛋白酶,有助于降低神经元蜡样脂褐质沉积症患者大脑和神经系统的脂质积累水平。这种疗法不仅有助于维持神经系统的基本功能,还能在一定程度上改善患者的神经系统症状,如运动障碍、视力和认知功能下降等,从而提升患者的日常生活能力。
3. 增加生存时间
舍立帕酶的治疗还可以显著延长神经元蜡样脂褐质沉积症患者的生存时间。尽管这种疾病通常会导致患者在较为年幼的年纪内逝世,但舍立帕酶的介入治疗能够明显延长他们的预期寿命,给予患者及其家庭更多的时间和希望。
总结而言,舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的创新治疗手段,通过减缓病情进展、改善神经系统功能和延长生存时间,对改善患者的生活质量和家庭的幸福感都有显著影响。尽管治疗的成本和持续性需求是挑战,但舍立帕酶的出现为这类罕见疾病的患者带来了新的希望和可能性。
功能主治:适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
用法用量:推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质 历时约4.5小时