kaftrio(依伐卡托_特扎卡福特_依来卡泊复合薄膜片)可以治疗什么病
病情描述：kaftrio(依伐卡托_特扎卡福特_依来卡泊复合薄膜片)可以治疗什么病
展开2025-03-23 14:33:07
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陈志明
问药网药师
kaftrio(依伐卡托_特扎卡福特_依来卡泊复合薄膜片)可以治疗什么病,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化（CF）的药物，适用于年龄在2岁及以上的患者。该药物可以显著改善肺功能和生活质量，尤其适用于有囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少一个F508del突变或基于体外数据有反应的突变的患者。
kaftrio(依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片)，也被称为Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor，是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的药物。囊性纤维化是一种影响多个器官的遗传性疾病，主要会对呼吸系统和消化系统产生严重影响。kaftrio是一种创新的治疗方案，可以改善CF患者的生活质量，并延缓疾病的进展。
1. 囊性纤维化：一种影响多个器官的遗传性疾病
囊性纤维化（Cystic Fibrosis，简称CF）是一种遗传性疾病，主要由特定基因缺陷引起。这种基因缺陷导致体内蛋白质通道的功能受损，从而使得黏液、汗液和消化液等体液过度黏稠，阻塞了多个器官的正常功能。最常见的器官受累包括肺部、胰腺、肠道和汗腺。CF患者通常伴有呼吸系统感染、消化不良、营养不良和体重下降等症状。
2. kaftrio的治疗机制
kaftrio是一种复合薄膜片，含有三种不同的药物成分，分别是依伐卡托（Elexacaftor）、特扎卡福特（Tezacaftor）和依来卡泊（Ivacaftor）。这三种成分作用于不同层面的蛋白质缺陷，帮助恢复通道蛋白质的正常功能。
依伐卡托的作用是增加位于表达异常蛋白质表面的细胞内正常蛋白质的数量，从而增强其功能。特扎卡福特主要作用于细胞内的与囊性纤维化相关的蛋白质，增强其稳定性，减少异常蛋白质的降解。依来卡泊则能帮助恢复细胞内蛋白质的功能，促进离子通道的正常运作。这三种成分的组合能够协同作用，从而修复囊性纤维化患者的蛋白质缺陷，改善重要器官的功能。
3. kaftrio的益处和疗效
kaftrio的使用对囊性纤维化患者带来了显著的益处。它可以减轻患者的呼吸系统感染，改善肺部功能，减少呼吸困难的发作频率。此外，它还有助于恢复胰腺功能，改善消化吸收，提高患者的营养状况和体重。对于需要排出堆积在体内的黏液的患者，kaftrio也能帮助减少黏液的黏稠度，改善肠道的正常蠕动功能。
临床研究表明，kaftrio能够显著延缓囊性纤维化的进展，减少疾病的严重程度和并发症的发生。患者在使用kaftrio后，通常会体验到更好的生活质量，减少住院次数和提升工作能力。
kaftrio（依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片）是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的药物。囊性纤维化是一种遗传性疾病，影响呼吸和消化系统等多个器官。通过修复蛋白质缺陷和恢复器官功能，kaftrio能够改善CF患者的生活质量，减轻症状，延缓疾病进展。临床研究表明，kaftrio对囊性纤维化患者具有明显的益处，可以改善肺部和消化功能，并减少并发症的发生。
功能主治：治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者
用法用量：1、成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量 表1提供了成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量，早晨和晚间的剂量应采取12小时制的时差计算，且kaftrio是口服用药。 表1：成人和2岁及以上儿童患者使用的kaftrio推荐剂量 年龄体重早晨剂量晚间剂量 2至6岁以下不到14kg1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor) 14kg及以上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor) 6至12岁以下不到30kg2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor) 30kg及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) 12岁及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) 2、肝损伤患者的推荐剂量 (1)轻度肝功能损害(Child-PughA级):不建议调整剂量，使用kaftrio的推荐剂量见表1，用药期间患者应密切监测肝功能检查和不良反应。 (2)中度肝功能损害(Child-PughB级)：不建议使用kaftrio治疗，只有在有明确医疗需求且利大于弊时，才应考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio。如果使用kaftrio，应减少剂量谨慎使用，具体用药剂量请参考表2，用药过程中应密切监测肝功能检查和不良反应。 表2：中度肝功能损害(Child-PughB级)患者使用kaftrio的推荐剂量 年龄体重早晨剂量晚间剂量 2至6岁以下不到14kg每周给药时间如下： (1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (2)第4天：无剂量 (3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (4)第7天：无剂量无需服药 14kg及以上每周给药时间如下： (1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (2)第4天：无剂量 (3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (4)第7天：无剂量无需服药 6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)无需服药 30kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药 12岁及以上 每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药 (3)重度肝功能损害(Child-PughC级)：此类患者不应使用kaftrio，kaftrio尚未在重度肝功能损害(Child-PghC级)患者中进行研究，但预计药物的暴露量将高于中度肝功能损害患者。 3、服用CYP3A抑制剂药物患者的剂量调整 表3描述了kaftrio与强度(如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素)或中度(如氟康唑、红霉素)CYP3A抑制剂合用时的推荐剂量调整。在使用kaftrio治疗期间，避免与含有葡萄柚成分的食物或饮料同服。 表3：kaftrio与中、强度CYP3A抑制剂合用时剂量调整 年龄体重与中度CYP3A抑制剂合用与强度CYP3A抑制剂合用 2至6岁以下不到14kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：早上1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (2)第2天：早上1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 14kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：早上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (2)第2天：早上1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)每周2次早上服用1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 30kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 12岁及以上 每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 4、关于遗漏剂量的建议 如果早晨或晚间错过服用kaftrio，6小时或更短时间内，患者应尽快服用错过的剂量，并继续原服药计划，如果超过6小时后: (1)错过的如果是早晨剂量，患者应尽快服用错过的剂量，不应服用晚间剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 (2)错过的如果是晚间剂量，患者不需要再服用错过剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 5、服用管理 (1)口服和吞咽整个kaftrio片剂，摄入含脂肪食物之前或之后需要立即服用kaftrio口服颗粒，将每包口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温下的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物，应在一小时内完全服用。 (2)软食物或液体包括水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等，含脂肪的正餐或小吃包括用黄油或油制备的正餐或小吃，或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。
