他立苷酶α(taliglucerase alfa)适应症具体有哪些
病情描述:他立苷酶α(taliglucerase alfa)适应症具体有哪些
展开2025-03-22 16:34:54
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黄斌
问药网药师
他立苷酶α(taliglucerase alfa)适应症具体有哪些,他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗戈谢病,这是一种遗传性溶酶体贮积症。
他立苷酶α(Taliglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的重要药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,由于β-葡萄糖苷酶的缺乏而引起,这会导致葡萄糖苷脂代谢障碍。在戈谢病的治疗中,他立苷酶α扮演着关键的角色,帮助患者减轻病痛,改善生活质量。
1. 戈谢病的基本概述
戈谢病是一种由于β-葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)活性缺乏或缺陷导致的遗传性疾病。这种酶在正常情况下负责分解细胞中的葡萄糖苷脂。当β-葡萄糖苷酶功能异常时,体内的葡萄糖苷脂在组织中积聚,特别是在肝脾等器官,导致多种病理学改变,如肝脾肿大、贫血、骨骼异常等。
2. 他立苷酶α的作用机制
他立苷酶α是一种重组的人类β-葡萄糖苷酶,通过补充或替代患者缺乏的正常酶活性,帮助降解体内积聚的葡萄糖苷脂。这种治疗方法旨在减少戈谢病患者体内葡萄糖苷脂的沉积,从而改善相关器官的功能,并减轻病痛症状。
3. 他立苷酶α的具体适应症
他立苷酶α主要用于治疗戈谢病,特别是那些因β-葡萄糖苷酶活性缺乏而导致临床症状显著的患者。临床试验证明,他立苷酶α可以有效改善患者的贫血、骨骼病变和器官肿大等症状,提升患者的生活质量和预期寿命。
4. 结语
综上所述,他立苷酶α作为戈谢病治疗的一种重要药物,通过补充缺乏的β-葡萄糖苷酶活性,有效地减轻了患者的临床症状,改善了其生活质量。随着医学研究的进展和治疗方法的不断完善,他立苷酶α的应用前景将更加广阔,为戈谢病患者带来更多希望和福音。
功能主治:适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
用法用量:(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟。(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗。(3)医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。