阿塔鲁伦是什么时候上市的
病情描述:阿塔鲁伦是什么时候上市的
展开2025-03-18 10:30:03
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好问题
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陈志明
问药网药师
阿塔鲁伦是什么时候上市的,阿塔鲁伦(Ataluren)于2014年7月31日获欧洲药品管理局(EMA)批准上市,目前国内未上市。
阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,其作用机制是通过促进产生功能性肌肉蛋白来改善病症。杜氏肌营养不良症是一种因肌肉中缺乏关键蛋白质而导致的遗传性疾病。本文将详细介绍阿塔鲁伦的上市时间及其相关背景。
1. 阿塔鲁伦的研发历程
阿塔鲁伦的研发始于20世纪90年代,当时科学家们致力于寻找能够针对杜氏肌营养不良症这一致命性疾病的有效疗法。阿塔鲁伦的核心作用机制是帮助患者肌肉细胞更有效地翻译出缺失的肌肉蛋白,从而在一定程度上改善病症。
2. 上市时间
阿塔鲁伦于2014年首先在欧洲获得药品市场准入。当年7月,欧洲药品管理局(EMA)批准了阿塔鲁伦用于治疗有特定基因突变的杜氏肌营养不良症患者。虽然由于临床试验的结果和疗效评价,阿塔鲁伦的正式上市历程相对曲折,但这一批准标志着患者最终有了新的治疗选择。
3. 美国市场的批准情况
在美国,阿塔鲁伦的上市经历了更为复杂的历程。经过数次的试验和审查,阿塔鲁伦最终于2020年获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。这一批准为美国的杜氏肌营养不良症患者提供了重要的治疗选择,标志着在这一领域的治疗进展。
4. 对患者的意义
阿塔鲁伦的上市意义重大。作为杜氏肌营养不良症的治疗药物,它为广大患者带来了新的希望。虽然目前仍有很多挑战需要克服,包括药物的适应症推广和治疗成本的可负担性,但它无疑是向治疗这一罕见疾病迈出的重要一步。
综上所述,阿塔鲁伦的上市为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择,虽然其上市过程经历了不少波折,但最终在欧洲和美国的批准标志着这一生物医药领域的重大突破,将为众多患者的生活质量带来积极影响。
功能主治:适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
用法用量: Ataluren应该每天口服3剂。 第一剂应在早晨服用,第二剂在中午服用,第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时,中午和晚上剂量之间6小时,晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。 建议剂量为早晨10mg/kg体重,中午10mg/kg体重,晚上20mg/kg体重(每日总剂量为40mg/kg体重)。