他立苷酶α(taliglucerase alfa)治疗效果怎么样
病情描述:他立苷酶α(taliglucerase alfa)治疗效果怎么样
展开2024-11-25 15:32:46
1回答
1225浏览
好问题
病情描述:他立苷酶α(taliglucerase alfa)治疗效果怎么样
展开2024-11-25 15:32:46
1回答
1225浏览
好问题
黄斌
问药网药师
他立苷酶α(taliglucerase alfa)治疗效果怎么样,他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗1型戈谢病,通过特异性水解葡糖脑苷脂,有效减小脾脏体积,改善肝脏功能、血小板计数和血红蛋白水平。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗戈谢病,这是一种遗传性溶酶体贮积症。
他立苷酶α(Taliglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的重要药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,由于体内缺乏酶质葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase),导致身体无法正常代谢葡萄糖苷脂质,最终导致器官受损。他立苷酶α作为一种重组的人类β-葡萄糖苷酶,已被证明在缓解戈谢病症状和改善患者生活质量方面具有显著疗效。
1. 临床试验显示显著的治疗效果
他立苷酶α经过临床试验,显示出显著的治疗效果。研究结果表明,使用他立苷酶α治疗的戈谢病患者,在血液和组织中的葡萄糖苷脂质水平得到有效控制,从而减少了器官的损伤程度。特别是在肝脏、脾脏和骨骼等重要器官的功能维持方面,他立苷酶α能够显著改善患者的生理状况。
2. 长期治疗维持患者稳定
长期使用他立苷酶α治疗的患者观察显示,药物不仅可以有效缓解症状,还能维持患者的稳定状态。通过定期的药物治疗,患者的生活质量得到显著提高,他们能够更好地进行日常活动,并减少了频繁就医的需求。
3. 安全性和耐受性良好
在安全性方面,他立苷酶α被证明是一种安全且耐受性良好的药物。大多数患者在接受治疗后未出现严重的药物相关副作用,只有少数患者可能会出现轻度的过敏反应或注射部位反应。总体来看,他立苷酶α的安全性表现良好,适合长期治疗使用。
4. 带来的社会和经济效益
他立苷酶α的有效治疗使得戈谢病患者能够更好地融入社会和工作环境,减少了因疾病导致的长期医疗支出。这对于个体和家庭来说,意味着更多的生活品质和经济上的减轻负担。
综上所述,他立苷酶α作为戈谢病的主要治疗药物,展现出了显著的疗效和良好的安全性。通过有效控制病情,改善生活质量,并带来经济上的节约,他立苷酶α为戈谢病患者带来了新的希望和机遇。
功能主治:适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
用法用量:(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟。(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗。(3)医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。