舍立帕酶(cerliponase alfa)治疗作用怎么样
病情描述:舍立帕酶(cerliponase alfa)治疗作用怎么样
展开2024-10-20 17:10:41
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好问题
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舍立帕酶(cerliponase alfa)治疗作用怎么样,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型)的重要治疗药物。CLN2型是一种罕见的遗传性疾病,主要影响儿童,导致神经系统功能逐渐退化,最终导致智力和运动能力的丧失。舍立帕酶的出现为这些患儿及其家庭带来了希望和新的治疗选择。
舍立帕酶的治疗作用主要体现在以下几个方面:
1. 恢复缺失的酶活性
舍立帕酶是一种重组的人类三磷酸核苷酸酶,能够部分恢复CLN2型患者体内缺失的酶活性。CLN2型患者由于TPP1基因缺陷导致TPP1酶活性丧失或严重减少,舍立帕酶通过补充缺失的酶活性,有助于减缓疾病进展,保护神经系统功能。
2. 延缓病情进展
舍立帕酶治疗可以有效延缓CLN2型患者神经系统的退化速度。通过定期静脉注射舍立帕酶,能够减少神经元中蜡样脂褐质的沉积,减缓神经元损伤和病理过程,从而延长患者的生存时间和提高生活质量。
3. 改善生活质量
舍立帕酶治疗不仅可以延缓疾病的进展,还能显著改善患者的生活质量。由于减少了神经系统功能的丧失,患者在认知、语言、运动等方面的能力得到一定程度的保持和改善,使其能够更好地参与日常生活和社交活动。
4. 长期疗效和安全性
舍立帕酶治疗的长期疗效和安全性已经通过多项临床试验和实际应用得到验证。研究显示,持续接受舍立帕酶治疗的患者能够维持相对稳定的酶活性水平,且治疗通常耐受性良好,仅有少数患者出现轻微的治疗相关不良反应。
舍立帕酶作为CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗药物,不仅改变了疾病的自然进程,也为患者和其家庭带来了重要的希望和生活质量提升。随着对其治疗机制和长期效果的进一步理解,舍立帕酶有望在未来继续发挥其在罕见疾病治疗领域的关键作用。
功能主治:适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
用法用量:推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质 历时约4.5小时