依特立生(Exondys51)的适应症是什么
病情描述:依特立生(Exondys51)的适应症是什么
展开2024-08-15 09:54:48
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李娟
问药网药师
依特立生(Exondys51)的适应症是什么,依特立生(Eteplirsen)适用于:杜氏肌营养不良症患者。
依特立生(Exondys51),也称为Eteplirsen,是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。但是,它的适应症是什么?下面我们将对这个问题进行详细解答。
首先,让我们了解一下杜氏肌营养不良症是什么。这是一种由基因突变引起的罕见遗传性疾病,它会导致肌肉逐渐衰弱,最终影响到患者的运动能力和生活质量。而依特立生(Exondys51)的作用则是通过特定机制影响病情发展。
1. 杜氏肌营养不良症的特点
杜氏肌营养不良症是一种与X染色体相关的遗传病,通常男性患者比女性更容易受到影响。患者常常在儿童时期就开始出现肌肉无力和肌肉萎缩等症状,随着时间的推移,病情逐渐加重,对患者的日常生活造成严重影响。
2. 依特立生(Exondys51)的作用机制
依特立生(Exondys51)是一种经过基因修饰的药物,它的主要作用是通过促进特定基因的表达来修复患者体内缺陷的基因。这种药物能够帮助患者生产更多的肌肉蛋白,从而减缓疾病的进展,并提高患者的生活质量。
3. 适应症的界定
依特立生(Exondys51)的适应症主要是针对已经确认患有杜氏肌营养不良症,并且具备特定基因突变的患者。在进行治疗前,医生通常会进行基因检测,以确保患者符合使用该药物的条件。
4. 使用注意事项
尽管依特立生(Exondys51)在一些患者中显示出了一定的疗效,但是它并不能完全治愈杜氏肌营养不良症。患者在使用这种药物时,仍然需要定期接受医生的监测和治疗,以确保病情得到有效控制。
综上所述,依特立生(Exondys51)的适应症是针对已确认患有杜氏肌营养不良症,并且具备特定基因突变的患者。它通过促进特定基因的表达来修复患者体内缺陷的基因,从而减缓疾病的进展。在使用该药物时,患者仍然需要密切关注医生的指导和监测,以确保疗效和安全性。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药