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卡谷氨酸(carglumic acid)治疗作用怎么样

病情描述:卡谷氨酸(carglumic acid)治疗作用怎么样

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2024-06-22 16:08:13

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卡谷氨酸(carglumic acid)治疗作用怎么样,卡谷氨酸(carglumic acid)主要用于治疗罕见的代谢紊乱疾病,如丙酸血症(PA)和甲基丙二酸血症(MMA)引起的急性高氨血症,以及N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。卡谷氨酸(carglumic acid)的适应症:引起血氨水平升高的罕见酶缺乏疾病。

卡谷氨酸是一种用于治疗高氨血症的药物,其作用机制主要通过调节尿素循环中的鸟氨酸合成途径,帮助降低血液中氨基氮的水平,从而减少对中枢神经系统的毒性影响。以下将详细探讨卡谷氨酸在治疗高氨血症中的效果和应用。

1. 卡谷氨酸的作用机制

卡谷氨酸通过抑制异戊二酸脱氢酶的活性,进而增加肝脏中的鸟氨酸合成,促进尿素循环的正常运作。这一过程有助于将体内过量的氨基氮转化为尿素,最终通过尿液排出体外,从而降低血液中氨基氮的浓度。

2. 卡谷氨酸的临床应用

卡谷氨酸主要用于遗传性尿素循环紊乱病患者的治疗,如先天性超亚硝酸血症或鸟氨酸尿症等。此类疾病患者因缺乏正常的尿素循环功能,会导致血液中氨基氮水平升高,严重时可引发神经系统毒性反应,甚至危及生命。

3. 卡谷氨酸的治疗效果

临床研究显示,卡谷氨酸能显著降低高氨血症患者的血氨水平,有效减轻其神经系统的损伤和症状。在长期治疗中,定期监测血液中氨基氮的浓度以及调整药物剂量是确保治疗效果的关键。

4. 卡谷氨酸的安全性和副作用

卡谷氨酸通常被认为是安全且有效的治疗选项,但在使用过程中仍可能出现轻微的消化道不适或过敏反应。因此,医生会根据患者的具体情况和病史进行个体化的用药建议,确保最佳的治疗效果和安全性。

在总体上,卡谷氨酸作为治疗高氨血症的重要药物,通过调节尿素循环、降低血液中氨基氮的浓度,有效改善了患者的临床症状和生活质量,为相关疾病的管理提供了有力的支持和帮助。

功能主治:适用于治疗高氨血症

用法用量:用法用量因病情和个体差异而异。一般而言,成人和儿童的初始剂量通常为每日100~250mg/kg,分2~4次服用

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卡谷氨酸(carglumic acid)国内有没有上市

陈志明

卡谷氨酸(carglumic acid)国内有没有上市,卡谷氨酸(carglumic acid)美国上市时间:2010年3月18日;国内上市时间:2023年6月27日。近年来,随着罕见病治疗领域的不断发展,卡谷氨酸(carglumic acid)作为一种治疗高氨血症的药物备受关注。高氨血症是一种罕见但严重的遗传性疾病,患者体内缺乏尿素循环所需的某种酶类,导致氨在血液中积聚超标,可能引发中枢神经系统损伤甚至死亡。卡谷氨酸作为一种辅助治疗药物,能够有效降低氨的水平,帮助患者维持正常的生理状态。那么,在国内,卡谷氨酸是否已经上市呢?让我们一起来了解。 1. 国内注册情况 截至目前,卡谷氨酸在中国大陆尚未获得正式注册上市的批准。虽然该药物在一些国家已经获得了批准并用于治疗相关疾病,但在中国,由于审批体系和临床需求的不同,卡谷氨酸的上市进程仍在等待进一步的审批和推广。 2. 国际治疗实践 在全球范围内,特别是在欧美等地,卡谷氨酸已被纳入罕见病药物治疗的常规选项之一。其通过调节尿素循环中的代谢途径,帮助患者维持正常的氨代谢水平,从而减少高氨血症对患者身体功能的影响。对于一些病例,卡谷氨酸甚至可以作为急救药物使用,迅速降低血中氨水平,避免严重的神经系统并发症的发生。 3. 未来展望 尽管卡谷氨酸在国内尚未上市,但随着罕见病治疗领域的重视和中国市场对新药物需求的增加,预计其未来有望在中国获得批准,并为高氨血症患者提供更多治疗选择。未来,随着更多国际临床研究的开展以及药物注册审批的推进,卡谷氨酸有望成为中国患者的又一治疗利器。 总结起来,卡谷氨酸作为一种治疗高氨血症的创新药物,在国内尚未正式上市,但其在国际上的应用和疗效已经得到了广泛认可。随着中国罕见病治疗领域的不断发展,相信不久的将来,卡谷氨酸也将为中国的高氨血症患者带来新的希望与可能。
卡谷氨酸有哪些规格

黄斌

卡谷氨酸有哪些规格,卡谷氨酸(carglumic acid)的包装规格:200mg,60粒包装。首段简述: 卡谷氨酸(carglumic acid)是一种治疗高氨血症的药物。在探索卡谷氨酸的规格前,我们先来了解一下高氨血症是什么。 高氨血症是一种罕见的遗传性疾病,其特征是血液中氨水平异常升高。正常情况下,我们的身体会通过尿素循环来处理产生的过量氨,但某些基因突变会导致尿素循环功能失调,从而使氨不能有效被转化和排出体外。高氨血症患者需要及时治疗,以避免氨中毒对中枢神经系统的损害。卡谷氨酸被广泛运用于高氨血症的治疗,接下来我们将介绍它的不同规格。 1. 10毫克/毫升的口服溶液(carglumic acid oral solution 10 mg/mL): 这是卡谷氨酸最常见的规格之一,适用于口服给药。该溶液通常被配制在每毫升含有10毫克卡谷氨酸的形式,便于患者从口中摄取。口服溶液的使用方便,特别适合对于需要日常长期治疗的高氨血症患者。 2. 200毫克片剂(carglumic acid tablets 200 mg): 卡谷氨酸也以片剂的形式供应,每片含有200毫克的药物成分。这种规格的药物适用于口服给药,患者可根据医生的建议进行剂量调整。片剂形式的卡谷氨酸便于患者携带和使用,非常适合在需要时便捷地服用。 3. 200毫克粉末(carglumic acid powder 200 mg): 卡谷氨酸还提供粉末形式,每瓶粉末含有200毫克的药物。粉末药物适合溶解在液体中,以适应特定的个体需要。患者可以根据医嘱将粉末溶解在合适的液体中服用,以确保正确的剂量。 4. 其它规格: 此外,根据患者的实际状况和医生的建议,卡谷氨酸还可以有不同的规格和剂型。根据具体情况,可能会出现其它剂量的口服溶液、片剂或粉末。 卡谷氨酸是一种重要的高氨血症治疗药物,通过恢复尿素周期的功能,能有效减少血液中的氨含量。根据患者的需求和医生的指导,可以选择口服溶液、片剂或者粉末等不同规格的卡谷氨酸进行治疗。需要强调的是,在使用任何药物之前,应咨询专业医生,并按照医嘱正确使用药物。只有在严密监测和医疗指导下,才能以最佳方式管理高氨血症,并提供患者所需的最佳治疗效果。
卡谷氨酸是什么时候上市的

陈志明

卡谷氨酸是什么时候上市的,卡谷氨酸(carglumic acid)美国上市时间:2010年3月18日;国内上市时间:2023年6月27日。卡谷氨酸(Carglumic Acid)是一种常用于治疗高氨血症的药物。它通过促进尿素循环的正常代谢,帮助身体处理过多的氨,从而减轻高氨血症对身体的不良影响。下面将介绍卡谷氨酸上市的时间及其应用情况。 1. 卡谷氨酸的发现与研发 卡谷氨酸最早由法国的一家制药公司研发,并于20世纪80年代开始进行临床试验。在研究过程中,科学家们发现,该药物在治疗某种罕见遗传性疾病—高氨血症方面具有显著疗效。高氨血症是一种由于尿素循环障碍导致体内氨积聚的严重疾病,对患者的生命健康造成严重威胁。 2. 卡谷氨酸的临床应用 卡谷氨酸的临床应用主要用于高氨血症患者的治疗,尤其是先天性尿素周期酶缺乏症(Citrullinemia)和N-乙酰谷胺酸转肽酶缺乏症(N-Acetylglutamate Synthase Deficiency)等遗传性高氨血症的患者。这些疾病会导致尿素循环功能受损,无法有效清除体内的氨,而卡谷氨酸作为一种尿素循环辅助疗法,能够有效降低患者体内的氨水平,减轻高氨血症带来的临床症状,改善患者的生存质量。 3. 卡谷氨酸的上市时间 卡谷氨酸作为一种药物,在不同国家和地区上市的时间可能会有所不同。一般而言,卡谷氨酸在制药公司经过临床试验后,根据各国的药品管理法规,通过审批程序,并获得上市许可后才能投放市场供患者使用。具体上市的时间因地区而异,需要参考各国的注册和监管机构公布的信息。 4. 卡谷氨酸在治疗中的意义 卡谷氨酸的上市为高氨血症患者带来了福音。在过去,由于高氨血症对患者的危害性和治疗方法的限制,患者面临着巨大的困扰和挑战。卡谷氨酸的问世填补了高氨血症治疗领域的空白,为患者提供了一种有效而安全的药物选择。随着卡谷氨酸的广泛应用,高氨血症患者的生存状况和生活质量得到了显著改善。 总结起来,卡谷氨酸作为一种治疗高氨血症的药物,在研发多年后逐渐获得了上市许可。它为高氨血症患者提供了一种安全有效的治疗选择,帮助患者降低氨水平,改善生存质量。随着科学技术的不断发展,我们可以期待高氨血症治疗领域取得更多突破,为患者带来更多的福音。
卡谷氨酸仿制药是真的吗

张胜泉

卡谷氨酸仿制药是真的吗,卡谷氨酸(carglumic acid)为OrphanEurope生产,代购价格是780元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。高氨血症是一种罕见但严重的遗传代谢疾病,它通常导致体内氨基酸过多积累,对中枢神经系统和其他器官功能产生严重影响。为了治疗高氨血症,医学界一直在寻找有效的药物,并相继研发了一系列药物,其中的卡谷氨酸备受关注。人们对于卡谷氨酸仿制药是不是真的有效,持有一定的疑问。本文将对此进行探讨。 1. 卡谷氨酸的重要作用 卡谷氨酸是一种氨酸衍生物,具有调节体内尿素循环的重要作用。尿素循环是人体利用氨基酸代谢产生尿素的过程,而尿素则是排泄机体过量氨基酸的主要途径之一。在高氨血症患者身上,尿素循环出现问题,导致体内氨基酸堆积,从而引发各种并发症。卡谷氨酸能够通过调节尿素循环的各个环节,帮助减少氨基酸的积累,达到治疗高氨血症的效果。 2. 卡谷氨酸仿制药的研发与批准 卡谷氨酸原药最早由法国一家制药公司研发并上市,但受限于专利保护和高昂的价格,使得广大患者难以负担。随着专利的逐渐失效,许多制药企业开始研发卡谷氨酸仿制药。仿制药是指在原药专利保护期限到期后,其他企业依法生产类似的药物,以提供更多患者所需,并促进价格合理竞争。 3. 仿制药的质量与效力 仿制药的质量和效力可以通过专门的药物监管机构进行评估和批准,确保其与原药在活性成分、药代动力学和疗效方面基本一致。在仿制药上市前,通常会进行一系列的临床试验和评估,以证明其安全性和有效性。因此,符合相关规定的仿制药是可以替代原药使用的。 4. 获取可靠的卡谷氨酸仿制药 在选择卡谷氨酸仿制药时,建议患者选择正规的医疗机构和药店,购买经过批准的仿制药。患者也可以咨询医生或药师,获取更多关于仿制药的信息。此外,药物安全意识和正确用药方法也是非常重要的。一定要按照医生的指导或说明书上的用药方法进行用药。 卡谷氨酸仿制药在治疗高氨血症方面具备与原药相近的效果。通过合理选择和正确使用,患者可以在医生的监护下获取可靠的卡谷氨酸仿制药,帮助控制高氨血症的症状,并提高生活质量。 注:本文中所述为一般情况,具体治疗建议请咨询专业医生或药师。
卡谷氨酸如何贮藏

问药网

卡谷氨酸如何贮藏,卡谷氨酸(carglumic acid)应存放在干燥、阴凉、通风的地方,避免阳光直射。置于儿童不可接触的地方。高氨血症是一种罕见但严重的遗传性疾病,患者体内缺乏某种能够将氨转化为尿素的酶。卡谷氨酸(carglumic acid)是一种用于治疗高氨血症的药物,它能够促进尿素循环的顺利进行,帮助减少体内的氨积聚。贮藏卡谷氨酸的正确方法对于确保药物的质量和疗效至关重要。下面将详细介绍卡谷氨酸的贮藏要点。 1. 固定环境温度 在贮藏卡谷氨酸时,应将其放置在恒定的环境温度下。室温(通常为15°C至30°C)是适宜的温度范围。避免将卡谷氨酸暴露在极端温度下,如高温或低温。 2. 避免阳光直射 卡谷氨酸应储存在避光的容器中,以避免阳光直射。阳光中的紫外线可能会对药物的稳定性产生负面影响。因此,将卡谷氨酸存放在不透明的容器中,以保护药物免受光照。 3. 防潮保湿 卡谷氨酸在贮藏过程中需要保持干燥的环境。潮湿的条件可能导致药物的分解或变质。确保密封卡谷氨酸容器,并将其存放在干燥的地方,以防止湿气接触到药物。 4. 远离儿童 卡谷氨酸是一种专用药物,应将其放在儿童无法触及的安全位置。避免将药物放置在孩子易触及的地方,以免发生意外。 5. 注意保质期 在使用卡谷氨酸前,请检查药物的保质期。过期的药物可能会降低疗效或产生不良反应。如果卡谷氨酸过期或药物包装受损,请勿使用,并咨询医生或药师获取新的药物。 卡谷氨酸是一种重要的药物,可以帮助患有高氨血症的患者控制疾病。正确的贮藏方法可以确保药物的质量和疗效,从而更好地帮助患者恢复健康。遵循上述的贮藏要点,将有助于保持卡谷氨酸的有效性和安全性。如有任何关于药物贮藏的疑问,建议咨询医生或药师,以获取准确的指导和建议。