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舍立帕酶有哪些规格

病情描述:舍立帕酶有哪些规格

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2024-05-11 16:45:50

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舍立帕酶有哪些规格,舍立帕酶(cerliponase alfa)包装规格:注射液:150mg/5mL(30mg/mL)溶液。

舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(neuronal ceroid lipofuscinosis,NCL)的药物。本文将介绍舍立帕酶的规格及其在治疗该疾病中的作用。

1. 舍立帕酶的药物形式和剂量

舍立帕酶是一种酶替代治疗药物,被用于治疗NCL的特定亚型,即秩序1型(CLN1型)神经元蜡样脂褐质沉积症。该药物以注射液的形式提供,每支注射器中含有每剂300毫克(mg)的舍立帕酶。

2. 舍立帕酶的给药方式和频率

舍立帕酶需要通过脑脊液注射的方式给予患者。治疗舍立帕酶的建议剂量为每2周一次,根据患者的体重和临床状况可能会有所调整。舍立帕酶治疗通常由经验丰富的医疗团队在专门的医疗设施中进行。

3. 舍立帕酶的作用机制

舍立帕酶是一种人工合成的酶,被设计用来替代CLN1缺乏的酶。在CLN1型神经元蜡样脂褐质沉积症中,由于酶活性的缺失,细胞无法正确处理代谢产物,导致脂褐质沉积物在神经细胞中积累。舍立帕酶的作用是通过补充缺乏的酶活性,帮助降解和清除脂褐质沉积物,从而减缓疾病的进程。

4. 舍立帕酶治疗的效果和注意事项

舍立帕酶治疗的效果可能因个体差异而有所不同。临床试验表明,舍立帕酶能够显著改善患者的运动能力和生活质量,并在一定程度上减缓疾病的进展。治疗过程中可能出现副作用,如头痛、发热、恶心、呕吐等,因此需要密切监测患者的反应并及时调整治疗计划。

舍立帕酶作为一种神经元蜡样脂褐质沉积症治疗的药物,具有特定的规格和给药方式。通过替代缺乏的酶活性,舍立帕酶能够帮助降解和清除脂褐质沉积物,改善患者的症状和生活质量。在治疗过程中需要注意副作用的监测和调整治疗计划,以确保患者的安全和疗效。

功能主治:适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

用法用量:推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质 历时约4.5小时

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舍立帕酶(cerliponase alfa)的功效与作用怎么样

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舍立帕酶(cerliponase alfa)治疗效果好不好

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舍立帕酶(cerliponase alfa)适应症和治疗效果怎么样

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舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用是什么

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