kaftrio适应症具体有哪些
病情描述：kaftrio适应症具体有哪些
展开2024-05-11 14:55:33
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黄斌
问药网药师
kaftrio适应症具体有哪些,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化（CF）的药物，适用于年龄在2岁及以上的患者。该药物可以显著改善肺功能和生活质量，尤其适用于有囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少一个F508del突变或基于体外数据有反应的突变的患者。
囊性纤维化（CF）是一种遗传性疾病，主要影响呼吸系统和消化系统。随着科学技术的进步，针对CF的治疗方案不断完善，其中Kaftrio（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor）作为一种新型药物引起了广泛关注。本文将探讨Kaftrio的适应症及其在CF患者中的作用。
Kaftrio是一种针对CF的三联疗法，包含Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor三种成分。它通过不同的机制作用于CF的病理生理过程，旨在改善患者的症状和生活质量。下面将详细介绍Kaftrio的适应症及其作用机制。
1. Kaftrio的适应症范围
Kaftrio适用于12岁及以上的CF患者，特别是那些携带至少一种F508del突变的患者。F508del是CF最常见的突变类型之一，影响了CFTR蛋白的功能。Kaftrio在这类患者中展现了显著的疗效，有助于改善他们的呼吸功能和生活质量。
2. Kaftrio的作用机制
Kaftrio的三种成分各自发挥着不同的作用。Elexacaftor主要针对F508del-CFTR蛋白的折叠和稳定性问题，促进其在细胞膜上的表达。Tezacaftor与Ivacaftor结合，共同增强CFTR蛋白的功能，提高氯离子通道的通透性。这种三联疗法的综合作用使得CFTR蛋白能够更有效地调节细胞内外的氯离子流动，从而改善呼吸道表面液的清除能力，减轻CF患者的症状。
3. Kaftrio的疗效与安全性
临床试验结果显示，Kaftrio在改善肺功能、减少呼吸道感染、减轻症状和提高生活质量等方面表现出显著的疗效。同时，它的安全性也得到了充分验证，常见的不良反应包括头痛、恶心、皮疹等，一般为轻度至中度，且多数患者能够耐受。
4. 展望与挑战
尽管Kaftrio在CF治疗中取得了令人鼓舞的成就，但仍面临一些挑战。例如，部分CF患者并不携带F508del突变，因此Kaftrio对他们的疗效尚不明确。此外，药物的价格和可及性也是当前面临的问题之一。未来，科学家和医药企业需要进一步努力，不断完善CF的治疗方案，为患者提供更多有效的选择。
总的来说，Kaftrio作为一种针对CF的创新疗法，在改善患者生活质量、延缓病情进展方面展现出了巨大的潜力。随着科学研究的不断深入和医疗技术的进步，相信Kaftrio将为CF患者带来更多福音，成为治疗CF的重要利器。
功能主治：治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者
用法用量：1、成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量 表1提供了成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量，早晨和晚间的剂量应采取12小时制的时差计算，且kaftrio是口服用药。 表1：成人和2岁及以上儿童患者使用的kaftrio推荐剂量 年龄体重早晨剂量晚间剂量 2至6岁以下不到14kg1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor) 14kg及以上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor) 6至12岁以下不到30kg2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor) 30kg及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) 12岁及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) 2、肝损伤患者的推荐剂量 (1)轻度肝功能损害(Child-PughA级):不建议调整剂量，使用kaftrio的推荐剂量见表1，用药期间患者应密切监测肝功能检查和不良反应。 (2)中度肝功能损害(Child-PughB级)：不建议使用kaftrio治疗，只有在有明确医疗需求且利大于弊时，才应考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio。如果使用kaftrio，应减少剂量谨慎使用，具体用药剂量请参考表2，用药过程中应密切监测肝功能检查和不良反应。 表2：中度肝功能损害(Child-PughB级)患者使用kaftrio的推荐剂量 年龄体重早晨剂量晚间剂量 2至6岁以下不到14kg每周给药时间如下： (1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (2)第4天：无剂量 (3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (4)第7天：无剂量无需服药 14kg及以上每周给药时间如下： (1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (2)第4天：无剂量 (3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (4)第7天：无剂量无需服药 6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)无需服药 30kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药 12岁及以上 每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药 (3)重度肝功能损害(Child-PughC级)：此类患者不应使用kaftrio，kaftrio尚未在重度肝功能损害(Child-PghC级)患者中进行研究，但预计药物的暴露量将高于中度肝功能损害患者。 3、服用CYP3A抑制剂药物患者的剂量调整 表3描述了kaftrio与强度(如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素)或中度(如氟康唑、红霉素)CYP3A抑制剂合用时的推荐剂量调整。在使用kaftrio治疗期间，避免与含有葡萄柚成分的食物或饮料同服。 表3：kaftrio与中、强度CYP3A抑制剂合用时剂量调整 年龄体重与中度CYP3A抑制剂合用与强度CYP3A抑制剂合用 2至6岁以下不到14kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：早上1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (2)第2天：早上1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 14kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：早上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (2)第2天：早上1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)每周2次早上服用1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 30kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 12岁及以上 每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 4、关于遗漏剂量的建议 如果早晨或晚间错过服用kaftrio，6小时或更短时间内，患者应尽快服用错过的剂量，并继续原服药计划，如果超过6小时后: (1)错过的如果是早晨剂量，患者应尽快服用错过的剂量，不应服用晚间剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 (2)错过的如果是晚间剂量，患者不需要再服用错过剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 5、服用管理 (1)口服和吞咽整个kaftrio片剂，摄入含脂肪食物之前或之后需要立即服用kaftrio口服颗粒，将每包口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温下的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物，应在一小时内完全服用。 (2)软食物或液体包括水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等，含脂肪的正餐或小吃包括用黄油或油制备的正餐或小吃，或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。
